[发明专利]针对哺乳动物R‑Spondin3基因靶点的小干扰RNA、短发卡RNA及载体和应用

摘要

本发明公开了针对哺乳动物R‑Spondin3基因靶点的小干扰RNA、短发卡RNA及载体和应用。所述小干扰RNA包含正义链和反义链。基于该小干扰RNA可通过化学合成法合成短发卡RNA。短发卡RNA可进一步与病毒表达载体或非病毒表达载体相连，形成一种针对哺乳动物R‑Spondin3基因靶点的载体。其中病毒表达载体为慢病毒载体或腺病毒载体，非病毒表达载体为质粒载体。上述的短发卡RNA的载体可用于制备肝纤维化基因治疗药物。本发明设计的针对R‑Spondin3基因靶点的RNA干扰片段能促使激活的肝星状细胞回退到静止状态或凋亡，从而有效促进肝纤维化的恢复过程。

主权项

一种含有短发卡RNA的载体在制备肝纤维化基因治疗药物中的应用，所述的载体由短发卡RNA与病毒表达载体或非病毒表达载体相连而成，所述的短发卡RNA包含正义链和反义链，其中：正义链序列为5`‑GATCCCCGAATTGGCATGAAGCAGATTCAAGAGATCTGCTTCATGCCAATTCTTTTTTGGAAA‑3`，如SEQ ID NO：3所示；反义链序列为5`‑AGCTTTTCCAAAAAAGAATTGGCATGAAGCAGATCTCTTGAATCTGCTTCATGCCAATTCGGG‑3`，如SEQ ID NO：4所示。