[发明专利]用于治疗亨廷顿病的方法和组合物有效
| 申请号： | 201580024010.1 | 申请日： | 2015-05-07 |
| 公开（公告）号： | CN106413760B | 公开（公告）日： | 2020-01-14 |
| 发明（设计）人： | S·弗洛里奇;S·科瓦克;I·姆诺兹-桑居安;H·S·张 | 申请（专利权）人： | 桑格摩生物科学股份有限公司;CHDI基金会股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;A61K38/16;A61K38/00;A61K38/54;C07H21/04 |
| 代理公司： | 31100 上海专利商标事务所有限公司 | 代理人： | 陶家蓉;余颖 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 公开了用于治疗或预防亨廷顿病(HD)的方法和组合物。具体地，提供了用于在具有HD的受试者中减少和/或消除亨廷顿蛋白(Htt)聚集物、改善运动缺陷、增加细胞活性(例如，ATP活性)和/或减少细胞凋亡的方法和组合物，所述方法包括向受试者施用突变型Htt(mHtt)等位基因的阻遏物。还公开了诊断HD和/或监测疾病进展的方法，其包括检测受试者中的mHtt。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 亨廷顿病 方法 组合 | ||
【主权项】：
1.突变型Htt(mHtt)等位基因的阻遏物的用途，用于制备修饰具有亨廷顿病(HD)的受试者中的神经元的药物，所述药物减少Htt聚集物形成，包括向所述受试者的纹状体施用多核苷酸，所述多核苷酸编码阻遏物，所述阻遏物包含靶向Htt的锌指蛋白，其具有从F1到F6顺序的6个锌指结构域，其中F1到F6具有如下识别螺旋区域序列：/n
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