[发明专利]用于调节载脂蛋白(a)表达的组合物和方法有效
| 申请号： | 201480035625.X | 申请日： | 2014-05-01 |
| 公开（公告）号： | CN105377887B | 公开（公告）日： | 2020-11-03 |
| 发明（设计）人： | T·P·普拉卡什;P·P·塞思;E·E·斯韦兹;M·J·格雷厄姆 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | C07K14/775 | 分类号： | C07K14/775;C12N15/113;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 胡晨曦;黄革生 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本文提供了靶向载脂蛋白(a)[apo(a)]的具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述靶向apo(a)的低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。本文还公开用于减少apo(a)以治疗、预防或改善与apo(a)和/或Lp(a)相关的疾病、病症或病状的靶向apo(a)的缀合低聚化合物。与apo(a)和/或Lp(a)相关的某些疾病、病症或病状包括炎性、心血管和/或代谢疾病、病症或病状。本文公开的缀合低聚化合物可用于治疗有此需要的个体中的所述疾病、病症或病状。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 调节 脂蛋白 表达 组合 方法 | ||
【主权项】：
一种包含修饰寡核苷酸和缀合物基团的化合物，其中所述修饰寡核苷酸由12至30个连接核苷组成并且包含含有与SEQ ID NO:1的核碱基3901至3920的等长度部分互补的至少8个连续核碱基的部分的核碱基序列，其中所述修饰寡核苷酸的所述核碱基序列与SEQ ID NO:1至少80％互补。
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