[发明专利]用于靶向递送siRNA的组合物在审
| 申请号： | 201180010758.8 | 申请日： | 2011-02-18 |
| 公开（公告）号： | CN102869774A | 公开（公告）日： | 2013-01-09 |
| 发明（设计）人： | P·海德威格;T·霍夫曼;E·A·基塔斯;D·L·刘易斯;P·莫尔;D·B·罗泽玛;W·瑟尔;L·C·瓦利斯;D·H·维基菲尔德 | 申请（专利权）人： | 箭头研究公司 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;A61K31/713;A61K47/18;A61K48/00;C12N15/87 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 韦东 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本发明涉及体内靶向递送RNA干扰（RNAi）多核苷酸到肝细胞的组合物。靶向的RNAi多核苷酸与共靶向的递送聚合物一起给予。递送聚合物提供膜渗透功能以将RNAi多核苷酸从细胞外移到细胞内。可逆修饰提供对所述递送聚合物的生理响应。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 靶向 递送 sirna 组合 | ||
【主权项】：
一种用于体内递送寡核苷酸到肝脏细胞的组合物，所述组合物包括：a)共价连接于至少具有20个碳原子的疏水基团的寡核苷酸；和b)可逆掩蔽和靶向的两亲性聚合物，所述聚合物包括从含胺单体、含低疏水性基团单体和含高疏水性基团单体合成的三元共聚物，其中多种半乳糖衍生物和PEG基团通过pH不稳定的双取代马来酸键与所述聚合物单独连接，且其中所述pH不稳定的双取代马来酸键的切割产生胺基，从而生成膜活化多胺。
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