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[发明专利]寡核苷酸组合物及其使用方法-CN201880049562.1在审
发明人： C·瓦格斯;N·岩本;D·C·D·巴特勒;S·马拉帕;陆根良;詹森·敬新·张;V·瓦蒂帕迪卡尔;M·D·弗兰克-卡梅内斯基;L·H·阿波尼;H·M·维斯涅夫斯卡;成夏耘;曺永镇 -专利权人：波涛生命科学有限公司;美国辉瑞有限公司
申请日： 2018-06-01 - 公布日： 2020-05-15 - 主分类号： C07H21/02 文献下载
摘要：本公开尤其提供了设计的APOC3寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，所提供的寡核苷酸组合物提供了改善的单链RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低。本公开尤其涵盖以下认识：寡核苷酸的结构元件，诸如碱基序列、化学修饰(例如，糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其样式、与附加的化学部分的缀合和/或立体化学[例如，主链手性中心(手性核苷酸间键联)的立体化学]和/或其样式，可对寡核苷酸的性质和活性例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等具有显著影响。在一些实施方案中，本公开提供了使用所提供的寡核苷酸组合物(例如在RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低中)治疗疾病的方法。
寡核苷酸组合及其使用方法

[发明专利]寡核苷酸组合物及其使用方法-CN201880048436.4在审
发明人： C·瓦格斯;N·岩本;D·C·D·巴特勒;S·马拉帕;陆根良;张敬新;V·瓦蒂帕迪卡尔;M·D·弗兰克-卡梅内斯基;L·H·阿波尼;曺永镇 -专利权人：波涛生命科学有限公司
申请日： 2018-06-01 - 公布日： 2020-04-21 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本公开尤其提供了设计的寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，所提供的寡核苷酸组合物提供了改善的单链RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低。本公开尤其涵盖以下认识：寡核苷酸的结构元件，诸如碱基序列、化学修饰(例如，糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其样式、与附加的化学部分的缀合和/或立体化学[例如，主链手性中心的立体化学(手性核苷酸间键联)]和/或其样式，可对寡核苷酸的性质和活性例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等具有显著影响。在一些实施方案中，本公开提供了使用所提供的寡核苷酸组合物(例如在RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低中)治疗疾病的方法。
寡核苷酸组合及其使用方法

[发明专利]用于合成的化合物、组合物和方法-CN201880052520.3在审
发明人： D·C·D·巴特勒;C·P·亨肯;N·岩本;P·坎德萨米;A·A·拉诺;陆根良;M·清水;S·迪娃卡奥门奈;C·瓦格斯;G·R·波米涅尼;S·马拉帕 -专利权人：波涛生命科学有限公司
申请日： 2018-06-21 - 公布日： 2020-04-21 - 主分类号： C07D209/10 文献下载
摘要：本公开尤其提供了用于合成的技术，包括用于立体选择性合成的试剂和方法。在一些实施方案中，本公开提供了可用作手性助剂的化合物。在一些实施方案中，本公开提供了用于寡核苷酸合成的试剂和方法。在一些实施方案中，本公开提供了用于寡核苷酸的手性控制制备的试剂和方法。在一些实施方案中，本公开的技术尤其可用于构建具有挑战性的核苷酸间键联，提供高产率和立体选择性。
用于合成化合物组合方法

[发明专利]寡核苷酸组合物及其使用方法-CN201880049516.1在审
发明人： C·瓦格斯;N·岩本;D·C·D·巴特勒;S·马拉帕;陆根良;张敬新;V·瓦蒂帕迪卡尔;L·H·阿波尼;H·M·维斯涅夫斯卡;成夏耘;曺永镇 -专利权人：波涛生命科学有限公司;美国辉瑞有限公司
申请日： 2018-06-01 - 公布日： 2020-04-10 - 主分类号： C07H21/02 文献下载
摘要：本公开尤其提供了设计的PNPLA3寡核苷酸、组合物及其方法。在一些实施方案中，所提供的寡核苷酸组合物提供了改善的单链RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低。本公开尤其涵盖以下认识：寡核苷酸的结构元件，诸如碱基序列、化学修饰(例如，糖、碱基和/或核苷酸间键联的修饰)或其样式、与附加的化学部分的缀合和/或立体化学[例如，主链手性中心的立体化学(手性核苷酸间键联)]和/或其样式，可对寡核苷酸的性质和活性例如RNA干扰(RNAi)活性、稳定性、递送等具有显著影响。在一些实施方案中，本公开提供了使用所提供的寡核苷酸组合物(例如在RNA干扰和/或RNA酶H介导的敲低中)治疗疾病的方法。
寡核苷酸组合及其使用方法

[发明专利]RNA干扰介导的丙型肝炎病毒的抑制-CN200680047821.4无效
发明人： J·麦斯维根;D·莫里西;R·格尔乔利尼;C·瓦格斯 -专利权人：瑟纳治疗公司
申请日： 2006-12-18 - 公布日： 2009-12-16 - 主分类号： C12N15/11 文献下载
摘要：本发明涉及用于研究、诊断和治疗响应基因表达和/或活性调节的性状、疾病和状况的化合物、组合物和方法。本发明还指向涉及性状、疾病和状况的化合物、组合物和方法，所述性状、疾病和状况响应基因表达途径或其他细胞过程中涉及的基因表达和/或活性的调节，所述基因介导此种性状、疾病和状况的维持或发展。具体而言，本发明涉及能够介导针对基因表达的RNA干扰(RNAi)的双链核酸分子，包括小核酸分子，例如短干扰核酸(siNA)、短干扰RNA(siRNA)、双链RNA(dsRNA)、微小RNA(miRNA)、和短发夹RNA(shRNA)分子，包括此种小核酸分子的混合物和此种小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。本发明还涉及小核酸分子，例如siNA，siRNA，和可以抑制内源RNA分子功能，例如内源微小RNA(miRNA)(例如，miRNA抑制剂)或内源短干扰RNA(siRNA)(例如siRNA抑制剂)，或可以抑制RISC功能(例如，RISC抑制剂)的其他分子，以通过干扰此种内源RNAs或与此种内源RNAs相关的蛋白质(例如，RISC)的调节功能来调节基因表达，包括此种小核酸分子的混合物和此种小核酸分子的脂质纳米颗粒(LNP)制剂。此种小核酸分子在例如提供预防、抑制或减少疾病、性状和状况的组合物中是有用的，所述疾病、性状和状况与受试者或生物中的基因表达或活性相关。
rna 干扰肝炎病毒抑制

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