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[发明专利]用于抑制中枢神经系统中的基因表达的组合物和方法-CN202280012175.7在审
发明人： M·荣格;T·格里姆;王为民;B·D·布朗 -专利权人：戴瑟纳制药公司
申请日： 2022-01-28 - 公布日： 2023-09-22 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本文提供了抑制或降低CNS中靶基因的表达的寡核苷酸缀合物。还提供了包含该寡核苷酸缀合物的组合物及其用途，特别是涉及治疗与CNS中靶基因表达相关的疾病、病症和/或状况的用途。
用于抑制中枢神经系统中的基因表达组合方法

[发明专利]用于抑制ALDH2表达的化学修饰-CN202180090324.7在审
发明人： B·D·布朗;H·T·杜德克;U·萨克塞纳 -专利权人：迪克纳制药公司
申请日： 2021-11-12 - 公布日： 2023-09-12 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本公开涉及可用于降低ALDH2表达的化学修饰的寡核苷酸、组合物和方法，以治疗酒精中毒。所公开的用于降低ALDH2表达的寡核苷酸经过修饰以增强药理学特性。
用于抑制 aldh2 表达化学修饰

[发明专利]用于抑制PLP1表达的组合物和方法-CN202180066591.0在审
发明人： B·D·布朗;M·荣格;A·钱格里安;C·张 -专利权人：戴瑟纳制药公司
申请日： 2021-08-04 - 公布日： 2023-08-18 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本文提供了抑制PLP1表达的寡核苷酸。还提供了包含寡核苷酸的组合物及其用途，特别是与治疗与PLP1表达相关联的疾病、病症和/或病状相关联的用途。
用于抑制 plp1 表达组合方法

[发明专利]寡核苷酸的全身递送-CN202180068029.1在审
发明人： W·王;B·D·布朗;于洪川;X·蔡;M·艾布拉姆斯 -专利权人：迪克纳制药公司
申请日： 2021-07-21 - 公布日： 2023-08-18 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本公开提供了用以促进寡核苷酸的全身递送的寡核苷酸‑配体缀合物，所述寡核苷酸经设计以防止、限制或调节mRNA分子的表达。所述缀合物包含与脂质缀合物部分或金刚烷基连接的核苷酸。
寡核苷酸全身递送

[发明专利]用于抑制LPA表达的组合物和方法-CN202180058046.7在审
发明人： B·D·布朗;H·T·杜德克;M·艾布拉姆斯;W·韩;A·图拉诺夫 -专利权人：迪克纳制药公司
申请日： 2021-08-05 - 公布日： 2023-06-23 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本文提供抑制载脂蛋白(a)(LPA)表达的寡核苷酸。还提供包含所述寡核苷酸的组合物及其用途，特别是关于治疗与LPA表达相关的疾病、病症和/或疾患的用途。
用于抑制 lpa 表达组合方法

[发明专利]乙型肝炎患者的寡核苷酸治疗-CN202180056772.5在审
发明人： S·奥特森;H·米勒;H·阿克内克;D·M·范布罗;B·D·布朗 -专利权人：豪夫迈·罗氏有限公司;迪赛尔纳制药公司
申请日： 2021-08-05 - 公布日： 2023-05-30 - 主分类号： A61K31/713 文献下载
摘要：本发明提供用于治疗人类患者的乙型肝炎或乙型肝炎病毒感染的寡核苷酸。
乙型肝炎患者寡核苷酸治疗

[发明专利]用于抑制ANGPTL3表达的组合物和方法-CN202180036489.6在审
发明人： B·D·布朗;H·T·杜德克;U·萨克森;M·艾布拉姆斯;A·图拉诺夫 -专利权人：迪克纳制药公司
申请日： 2021-03-18 - 公布日： 2023-05-09 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本文提供了抑制血管生成素样蛋白3(ANGPTL3)表达的寡核苷酸。还提供了包含所述寡核苷酸的组合物及其用途，特别是关于治疗与ANGPTL3表达相关的疾病、病症和/或疾患的用途。
用于抑制 angptl3 表达组合方法

[发明专利]乳酸脱氢酶的治疗性抑制及其试剂-CN201580066654.7有效
发明人： B·D·布朗;H·T·杜德克;赖程 -专利权人：戴瑟纳制药公司
申请日： 2015-10-09 - 公布日： 2022-03-08 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本发明涉及通过使用dsRNAs例如Dicer底物siRNA(DsiRNA)试剂而用于降低乳酸脱氢酶靶标RNA和蛋白质水平的化合物、组合物和方法。
乳酸脱氢酶治疗抑制及其试剂

[发明专利]具有缩短的有义链的双链核酸抑制剂分子-CN202080032477.1在审
发明人： B·D·布朗;W·王;N·纳泽夫 -专利权人：迪克纳制药公司
申请日： 2020-04-29 - 公布日： 2021-12-14 - 主分类号： C12N15/11 文献下载
摘要：本文提供了具有带茎环结构的缩短的有义链以及反义链的双链核酸抑制剂分子。还提供了用于降低靶基因表达的方法和组合物以及用于治疗感兴趣的疾病的方法和组合物。
具有缩短有义链核酸抑制剂分子

[发明专利]用于抑制中枢神经系统中的基因表达的组合物和方法-CN202080031480.1在审
发明人： B·D·布朗;M·奥斯博恩;W·王 -专利权人：迪克纳制药公司
申请日： 2020-04-03 - 公布日： 2021-12-03 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本公开涉及可用于降低中枢神经系统中的ALDH2或其他靶基因表达的RNA寡核苷酸、组合物和方法。在一些实施方案中，所述寡核苷酸用于治疗神经疾病的方法。提供了在中枢神经系统中具有增强的活性的稳定寡核苷酸衍生物。
用于抑制中枢神经系统中的基因表达组合方法

[发明专利]含有三元环的双链核酸抑制剂分子-CN201980091916.3在审
发明人： B·D·布朗 -专利权人：迪克纳制药公司
申请日： 2019-11-13 - 公布日： 2021-09-28 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本文提供了具有带茎环结构的有义链以及反义链的双链核酸抑制剂分子，其中所述茎环结构的环部分是三元环。还提供了用于降低靶基因表达的方法和组合物以及用于治疗所关注的疾病的方法和组合物。
含有三元核酸抑制剂分子

[发明专利]校车停车信号臂及其驱动单元-CN201980056191.4在审
发明人： M·尤德列维奇;K·P·史密斯;B·D·布朗;A·A·C·麦凯;C·弗曼;D·贝纳尔特 -专利权人：思玛德供应有限公司
申请日： 2019-07-12 - 公布日： 2021-04-09 - 主分类号： B60Q1/50 文献下载
摘要：本申请公开了一种校车停车信号臂及其驱动单元。所述停车信号臂包含停车标牌，以及用于在缩回位置和展开位置之间移动所述停车标牌的驱动单元。所述驱动单元包括可操作地耦接到所述停车标牌的电动机、可操作以检测所述停车标牌出现的一个或多个位置传感器，以及用于控制所述电动机的操作的控制器。所述控制器被配置成：监视所述电动机的一个或多个操作特性，以得到指示所述停车标牌的移动受到阻碍的情形；监视所述位置传感器，以得到指示所述停车标牌出现在所述展开位置或缩回位置中的确认信号；以及基于指示受到阻碍的情形和所述确认信号，确定所述停车标牌已到达所述展开位置和缩回位置中的一个还是正受到阻碍。
校车停车信号及其驱动单元

[发明专利]用于抑制GYS2表达的组合物和方法-CN201980029587.X在审
发明人： B·D·布朗;N·珀塞尔;H·T·杜德克;C·赖 -专利权人：迪克纳制药公司
申请日： 2019-02-15 - 公布日： 2020-12-08 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本公开涉及可用于降低GYS2表达(尤其是在肝细胞中)的寡核苷酸、组合物和方法。公开的用于降低GYS2表达的寡核苷酸可以是双链或单链的，并且可以被修饰以改善特性，诸如更强的对核酸酶的抗性和更低的免疫原性。公开的用于降低GYS2表达的寡核苷酸也可以包括靶向配体以靶向特定细胞或器官，诸如肝脏的肝细胞，并且可用于治疗糖原贮积病(例如，GSDIa、GSDIII、GSDIV、GSDVI和GSDIX)和相关病况。
用于抑制 gys2 表达组合方法

[发明专利]用增加TM-CN201980025615.0在审
发明人： W·王;N·内泽夫;B·D·布朗 -专利权人：迪克纳制药公司
申请日： 2019-04-11 - 公布日： 2020-11-20 - 主分类号： A61K31/713 文献下载
摘要：本文提供了具有带茎环结构的有义链以及反义链的双链核酸抑制剂分子，其中所述茎环结构的茎部分含有一个或多个增加Tm的核苷酸。还提供了用于降低靶基因表达的方法和组合物以及用于治疗感兴趣的疾病的方法和组合物。
增加 base sub

[发明专利]基因载体-CN200680027591.5有效
发明人： L·纳尔迪尼;B·D·布朗 -专利权人：圣拉法埃莱医院有限公司;泰莱托恩基金会
申请日： 2006-05-26 - 公布日： 2016-11-09 - 主分类号： C12N15/11 文献下载
摘要：包含miRNA序列靶的基因载体。
基因载体

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