本文提供了肌肉特异性嵌合启动子，其包括：1)MHCK7启动子；以及2)一个或更多个转录因子结合位点；其中所述MHCK7启动子包括SEQ ID NO：2所示序列或与其至少有90％序列一致性的功能性变体，所述转录因子选自Myod转录因子家族成员。本文提供的嵌合启动子与MHCK7启动子相比，其肌肉组织特异性及表达能力得到了显著的改善。该嵌合启动子在哺乳动物及肌肉细胞的应用，对于肌肉疾病治疗具有重大意义。
本发明属于生物医药技术领域，公开了一种具有大脑和脊髓靶向性的腺相关病毒突变体及其应用。本发明筛选了一种具有大脑和/或脊髓靶向性的异源肽，所述异源肽的氨基酸序列为如SEQ ID No.1～8中任一所示的序列；提供了一种包括所述的异源肽的AAV衣壳蛋白突变体；提供了一种包括所述的AAV衣壳蛋白突变体的重组腺相关病毒。本发明的AAV衣壳蛋白突变体构建得到的重组腺相关病毒载体特异性更高，安全性更好，应用范围广，为广大疾病患者提供更好的神经系统类疾病的基因治疗载体工具，具有巨大的临床价值和商业应用场景。
本发明属于生物医药技术领域，公开了一种具有静息或激活T细胞靶向性的腺相关病毒突变体及其应用。本发明具有T细胞靶向性的异源肽的氨基酸序列为如SEQ ID No.1～5任一所示的序列。本发明靶向静息或激活T细胞的效率高，具有剂量低、感染力强、安全性好的优点。本发明筛选所得的AAV衣壳蛋白突变体无需整合基因组，构建得到的重组腺相关病毒感染激活的T细胞可实现快速感染和回输，减少不必要的质检和体外停留时间；感染刺激因子刺激后的T细胞也具有非常优异的表现。使用本发明筛选所得的AAV衣壳蛋白突变体感染静息或激活T细胞具有巨大的临床价值和商业应用场景。
本发明属于生物医药技术领域，公开了一种具有未激活T细胞靶向性的腺相关病毒突变体及其应用。本发明具有未激活T细胞靶向性的异源肽的氨基酸序列为如SEQ ID No.9～12中任一所示的序列。本发明筛选所得的AAV衣壳蛋白突变体构建得到的重组腺相关病毒载体靶向未激活T细胞的效率高，具有剂量低、感染力强、安全性好的优点，具有巨大的临床价值和商业应用场景。
本发明涉及生物领域中的病毒体及其应用，具体公开了一种具有心脏靶向性的腺相关病毒突变体及其应用，其中异源肽为：(a)由SEQ ID No:14所示的氨基酸序列组成的蛋白质；或者，(b)在(a)中的氨基酸序列经过取代、缺失或添加一个或几个氨基酸且具有异源肽活性的由(a)衍生出的蛋白质。并且利用本发明AAV衣壳蛋白突变体构建得到的重组腺相关病毒病毒体特异性高，安全性好，免疫原性低，应用范围广泛，并且对心脏的感染性好，靶向性佳，在小鼠体内表达外源基因时间长。
本发明涉及生物领域中的病毒体及其应用，具体公开了一种具有心脏靶向性的腺相关病毒突变体及其应用，其中异源肽为：(a)由SEQ ID No:16所示的氨基酸序列组成的蛋白质；或者，(b)在(a)中的氨基酸序列经过取代、缺失或添加一个或几个氨基酸且具有异源肽活性的由(a)衍生出的蛋白质。并且利用本发明AAV衣壳蛋白突变体构建得到的重组腺相关病毒病毒体特异性高，安全性好，免疫原性低，应用范围广泛，并且对心脏的感染性好，靶向性佳，在小鼠体内表达外源基因时间长。
本发明涉及生物领域中的病毒体及其应用，具体公开了一种具有心脏靶向性的腺相关病毒突变体及其应用，其中异源肽为：(a)由SEQ ID No:15所示的氨基酸序列组成的蛋白质；或者，(b)在(a)中的氨基酸序列经过取代、缺失或添加一个或几个氨基酸且具有异源肽活性的由(a)衍生出的蛋白质。并且利用本发明AAV衣壳蛋白突变体构建得到的重组腺相关病毒病毒体特异性高，安全性好，免疫原性低，应用范围广泛，并且对心脏的感染性好，靶向性佳，在小鼠体内表达外源基因时间长。
