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[发明专利]原位自组装的毒性RNA抑制剂-CN201580050560.0在审
发明人： 马修·D·迪斯尼;苏珊娜·G·勒祖茨泽克 -专利权人：斯克利普斯研究院
申请日： 2015-07-17 - 公布日： 2017-05-24 - 主分类号： A61P21/00 文献下载
摘要：通过使用细胞作为反应容器和引起疾病的RNA作为催化剂，可以细胞内组装RNA功能的有效调节剂。当设计功能的小分子效应物时，必须在渗透性和效力之间达到平衡。低分子量化合物更具渗透性，而较高分子量化合物更有效。如果低分子量分子可以通过经由在表达遗传缺陷的细胞中与靶结合所催化的反应转化成有效的多价配体，则两种类型的化合物的优点可以协同。我们证明这种方法在细胞内确实可行。具有精确定位的炔和叠氮化物部分的小分子模块结合r(CCUG)exp(强直性肌营养不良2型(DM2)的致病因子)的相邻内部环，并且通过1,3Huisgen偶极环加成反应转化成DM2 RNA功能障碍的低聚的有效抑制剂，点击化学的变体。此外，我们显示这种方法适用于导致强直性肌营养不良1型(DM1)的r(CUG)重复RNA。点击化学方法还允许通过使用r(CUG)重复作为催化剂在现场合成FRET传感器。此外，显示可以通过使用称为Chem‑CLIP和Chem‑CLIP‑Map的反应性方法来鉴定患者来源的细胞中的小分子结合位点。最后，显示靶向r(CUG)扩增的小分子可以被设计为通过用核酸切割模块附加小分子来切割这种RNA。
原位组装毒性 rna 抑制剂

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