携带选自COL1A1、COL1A2、P4HA1、P4HA2、COL7A1、CLCA2、ELN和PLOD1基因的组的靶基因的基于VTvaf17基因疗法DNA载体的基因疗法DNA载体,以便于提高在人和动物中该靶基因的表达水平。此外,基因疗法DNA载体VTvaf17‑COL1A1、或VTvaf17‑COL1A2、或VTvaf17‑P4HA1、或VTvaf17‑P4HA2、或VTvaf17‑COL7A1、或VTvaf17‑CLCA2、或VTvaf17‑ELN、或VTvaf17‑PLOD1分别具有核苷酸序列SEQ ID No.SEQ ID No.3、或SEQ ID No.4或SEQ ID No.5或SEQ ID No.6或SEQ ID No.7或SEQ ID No.8。DNA载体不含病毒起源的核苷酸序列和抗生素抗性基因,这提供了其安全用于人和动物中基因疗法的可能性。
本发明涉及基因工程,并且可以在生物技术、医学和农业中用于制造基因疗法产品。构建携带治疗性基因的基于基因疗法DNA载体VTvaf17的基因疗法DNA载体,以提高人和动物中该治疗性基因的表达水平,所述治疗性基因选自KRT5、KRT14、LAMB3、和COL7A1基因的组,其中基因疗法DNA载体VTvaf17‑KRT5、或VTvaf17‑KRT14、或VTvaf17‑LAMB3、或VTvaf17‑COL7A1分别具有核苷酸序列SEQ ID NO.1、或SEQ ID NO.2、或SEQ ID NO.3、或SEQ ID NO.4。基因疗法DNA不包含病毒起源的核苷酸序列和抗生素抗性基因,这保证其在人和动物中基因疗法的安全使用。还提供了获得特定载体的方法、载体的用途、携带特定载体的大肠杆菌菌株以及工业上生产特定载体的方法。
本发明涉及基因工程,并且可在生物技术、医学和农业中用于制造基因疗法产品。构建基于携带治疗性基因的基因疗法DNA载体VTvaf17的基因疗法DNA载体,以便于提高人和动物中该治疗性基因的表达水平,所述治疗性基因选自NOS2、NOS3、VIP、KCNMA1、和CGRP基因的组,其中基因疗法DNA载体VTvaf17‑NOS2、或VTvaf17‑NOS3、或VTvaf17‑VIP、或VTvaf17‑KCNMA1、或VTvaf17‑CGRP分别具有核苷酸序列SEQ ID No.1、或SEQ ID No.2、或SEQ ID No.3、或SEQ ID No.4、或SEQ ID No.5。由于VTvaf17载体部分不超过3200bp的有限大小,所构建的基因疗法DNA载体中的每一种,即VTvaf17‑NOS2、或VTvaf17‑NOS3、或VTvaf17‑VIP、或VTvaf17‑KCNMA1、或VTvaf17‑CGRP具有有效渗入细胞中并表达治疗性基因并克隆到其中的能力,所述治疗性基因分别选自NOS2、NOS3、VIP、KCNMA1、和CGRP基因的组。所述基因疗法DNA载体不包含病毒起源的核苷酸序列和抗生素抗性基因,这保证其在人和动物中针对基因疗法的安全使用。
本发明涉及基因工程,并且可以在生物技术、医学和农业中用于制造基因疗法药用产品。对各种基因组编辑方法的实现提出了基于VTvaf1V基因疗法DNA载体的基因疗法载体,即携带靶Cas9基因的载体,用于在人和动物细胞中该靶基因的异源表达。基因疗法DNA载体VTvaf17‑Cas9具有核苷酸序列SEQ ID No.1。携带Cas9靶基因的基于基因疗法DNA载体VTvaf1V的基因疗法DNA载体,所述DNA载体由于如下实情是独特的:由于VTvaf17载体部分不超过3200bp的有限大小,构建的基因疗法DNA载体VTvaf17‑Cas9具有有效渗入人和动物细胞并表达克隆至其上的Cas9靶基因的能力。还提出了生产特定载体的方法、使用载体的方法、携带特定载体的大肠杆菌菌株以及工业规模上生产特定载体的方法。
本发明涉及基因工程,并且可在生物技术、医学和农业中用于制造基因疗法药物产品。提出了基于选自包含BMP‑2、BMP‑7、OPG、PDGFA、PDGFB基因的组的靶基因的携带基因疗法DNA载体VTvaf17的基因疗法DNA载体,以提高人和动物中该靶基因的表达水平。其中,基因疗法DNA载体VTvaf17‑BMP‑2、或VTvaf17‑BMP‑7、或VTvaf17‑OPG、或VTvaf17‑PDGFA、或VTvaf17‑PDGFB分别具有SEQ ID NO.1或SEQ ID NO.2或SEQ ID NO.3或SEQ ID NO.4或SEQ ID NO.5的核苷酸序列。基因疗法DNA不包含病毒起源的核苷酸序列并且没有抗生素抗性基因,这为其在人和动物中的基因疗法提供了安全使用的可能性。还提出了生产特定载体的方法、使用载体的方法、携带特定载体的大肠杆菌菌株以及工业规模上生产特定载体的方法。
本发明涉及基因工程,并且可以在生物技术、医学和农业中用于制造基因疗法产品。构建携带治疗性基因的基于基因疗法DNA载体VTvaf17的基因疗法DNA载体,以便于提高人和动物中该治疗性基因的表达水平,所述治疗性基因选自BDNF、VEGFA、BFGF、NGF、GDNF、NT3、CNTF、和IGF1基因的组,其中基因疗法DNA载体VTvaf17‑BDNF、或VTvaf17‑VEGFA、或VTvaf17‑BFGF、或VTvaf17‑NGF、或VTvaf17‑GDNF、或VTvaf17‑NT3、或VTvaf17‑CNTF、或VTvaf17‑IGF1分别具有核苷酸序列SEQ ID No.1、或SEQ ID No.2、或SEQ ID No.3、或SEQ ID No.4、或SEQ ID No.5、或SEQ ID No.6、或SEQ ID No.7、或SEQ ID No.8。由于VTvaf17载体部分不超过3200bp的有限大小,所构建的基因疗法DNA载体中的每一种,即VTvaf17‑BDNF、或VTvaf17‑VEGFA、或VTvaf17‑BFGF、或VTvaf17‑NGF、或VTvaf17‑GDNF、或VTvaf17‑NT3、或VTvaf17‑CNTF、或VTvaf17‑IGF1具有有效渗入细胞中并表达治疗性基因并克隆到其中的能力,所述治疗性基因分别选自BDNF、VEGFA、BFGF、NGF、GDNF、NT3、CNTF、和IGF1基因的组。所述基因疗法DNA载体不包含病毒起源的核苷酸序列和抗生素抗性基因,这保证其在人和动物中针对基因疗法的安全使用。