本发明涉及Cas13蛋白、CRISPR‑Cas系统及其应用，属于生物技术领域。本发明提供了一种Cas13蛋白，所述Cas13蛋白的氨基酸序列如SEQ IDNO.1～SEQ ID NO.10所示，分别命名为Cas13a_2、Cas13b_1、Cas13b_2、Cas13d_2、Cas13T_1、Cas13T_4、Cas13T_5、Cas13T_6、Cas13T_7、Cas13T_8；这10个Cas13蛋白与已经报道的Cas13蛋白同源性较低，并表现出RNA核酸酶活性，因此，这10个Cas13蛋白均在基因编辑中极具应用前景。
本发明公开了一种碱基编辑系统及其应用。一种碱基编辑系统，其包含ABE8e碱基编辑器和如本发明所述的sgRNA文库；较佳地，所述ABE8e碱基编辑器的序列如SEQ ID NO:871所示。本发明的碱基编辑器在人细胞中靶向HBG启动子从而上调胎儿血红蛋白即γ‑珠蛋白的表达来治疗β血红蛋白病(如β地中海贫血、镰刀型细胞贫血症等疾病)。本发明提供的碱基编辑器在β血红蛋白病基因治疗领域具有重要的临床应用前景。
