[发明专利]血管紧张素原(AGT)iRNA组合物及其使用方法在审

专利信息
申请号: 202110100224.X 申请日: 2015-05-22
公开(公告)号: CN112852809A 公开(公告)日: 2021-05-28
发明(设计)人: D·福斯特;B·贝腾考特;K·查里斯;G·辛克尔;S·库奇曼奇;M·迈尔;S·米尔斯泰恩 申请(专利权)人: 阿尔尼拉姆医药品有限公司
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;A61K31/713;A61K45/06;A61P9/12;A61P15/00;A61P3/10;A61P5/38;A61P5/42;A61P9/00;A61P5/46;A61P9/04;A61P25/00;A61P43/00;A61P27/06
代理公司: 北京市金杜律师事务所 11256 代理人: 陈文平;徐志明
地址: 美国马*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 血管 紧张 agt irna 组合 及其 使用方法
【权利要求书】:

1.一种用于抑制细胞中的血管紧张素原(AGT)表达的双链核糖核酸(RNAi)剂,其中所述双链RNAi剂包含形成双链区的正义链和反义链,其中所述正义链包含至少15个与SEQ IDNO:1的核苷酸序列的差异不超过3个核苷酸的连续核苷酸,和所述反义链包含至少15个与SEQ ID NO:2的核苷酸序列的差异不超过3个核苷酸的连续核苷酸,

其中所述正义链的基本上全部的核苷酸和所述反义链的基本上全部的核苷酸是修饰的核苷酸,和

其中所述正义链与在3’-末端连接的配体偶联。

2.一种用于抑制细胞中的血管紧张素原(AGT)表达的双链核糖核酸(RNAi)剂,其中所述双链RNAi剂包含形成双链区的正义链和反义链,

其中所述正义链包含至少15个与SEQ ID NO:1的核苷酸序列的核苷酸2801-2101;803-843;834-859;803-859;803-875;834-875;847-875;1247-1271;1566-1624;1570-1624;1584-1624;1584-1624;1584-1621;2035-2144;2070-2144;2070-2103;2201-2223;2227-2360;2227-2304;2290-2318;2304-2350;2304-2326;2320-2342;2333-2360;2333-2358;485-503;517-535;560-578;635-653;803-821;814-832;822-840;825-843;834-852;837-855;841-859;855-873;967-985;1247-1265;1248-1266;1249-1267;1251-1269;1253-1271;1566-1584;1570-1588;1572-1590;1574-1592;1584-1602;1587-1605;1591-1609;1592-1610;1595-1613;1601-1619;1602-1620;1605-1623;1729-1747;1738-1756;1739-1757;1741-1769;1767-1785;1810-1828;1827-1845;1880-1989;1892-1914;1894-1914;1894-2012;2035-2053;2046-2064;2057-2075;2070-2088;2072-2090;2078-2096;2078-2107;2078-2011;2080-2098;2081-2099;2081-2104;2081-2011;2082-2100;2084-2102;2084-2011;2090-2108;2100-2118;2111-2129;2124-2142;2125-2143;2167-2185;2179-2197;2201-2219;2202-2220;2203-2221;2204-2222;2227-2245;2230-2248;2234-2252;2244-2264;2255-2273;2266-2284;2268-2286;2270-2288;2279-2297;2281-2299;2283-2301;2284-2302;2285-2303;2286-2304;2288-2306;2290-2308;2291-2309;2291-2311;2291-2318;2291-2315;2292-2310;2294-2312;2296-2314;2299-2317;2304-2322;2304-2329;2306-2324;2307-2325;2309-2327;2309-2329;2309-2342;2309-2350;2309-2358;2314-2332;2316-2334;2317-2335;2320-2338;2321-2339;2323-2341;2325-2343;2326-2344;2328-2346;2329-2347;2331-2349;2333-2351;2334-2352;2335-2353;2339-2357;2340-2358或2341-2359的差异不超过3个核苷酸的连续核苷酸和所述反义链包含至少15个与SEQ ID NO:2的核苷酸序列相应位置的核苷酸的差异不超过3个核苷酸的连续核苷酸,和

其中所述反义链与所述正义链基本上互补。

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