[发明专利]通过基于CRISPR/CAS9的转录激活物获得的骨骼肌成肌细胞祖细胞谱系的特化在审

专利信息
申请号: 202080058261.2 申请日: 2020-08-19
公开(公告)号: CN114599403A 公开(公告)日: 2022-06-07
发明(设计)人: 查尔斯·A·格斯巴赫;詹妮弗·权 申请(专利权)人: 杜克大学
主分类号: A61K48/00 分类号: A61K48/00;A61P21/00;C12N15/113;C12N15/85
代理公司: 中原信达知识产权代理有限责任公司 11219 代理人: 金海霞;刘慧
地址: 美国北卡*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 本文公开了用于提高Pax7表达的方法和系统,在细胞中激活内源成肌转录因子Pax7的方法,将干细胞分化成骨骼肌祖细胞的方法,以及用于治疗需要再生的肌肉祖细胞的对象的组合物和方法。所述组合物和方法可以包括基于Cas9的转录激活蛋白和至少一种靶向Pax7的指导RNA(gRNA)。
搜索关键词: 通过 基于 crispr cas9 转录 激活 获得 骨骼肌 细胞 谱系 特化
【主权项】:
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