[发明专利]一种线粒体基因治疗载体MI-linker-U-binding的制备方法及其运用有效
| 申请号： | 201911362835.0 | 申请日： | 2019-12-26 |
| 公开（公告）号： | CN110812487B | 公开（公告）日： | 2022-07-29 |
| 发明（设计）人： | 姜虎林;王译;胡力凡;邢磊 | 申请（专利权）人： | 中国药科大学 |
| 主分类号： | A61K47/34 | 分类号： | A61K47/34;A61K48/00;A61P27/02;A61P25/00;A61P25/08;C08G69/42 |
| 代理公司： | 南京苏高专利商标事务所(普通合伙) 32204 | 代理人： | 曹坤 |
| 地址： | 211198 江*** | 国省代码： | 江苏;32 |
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| 摘要： | 本发明公开了一种线粒体基因治疗载体MI‑linker‑U‑binding的制备方法及其运用。本发明属于药物制剂技术领域。本发明通过线粒体靶向基团和氟化材料膜穿透能力进入线粒体基质，并响应于病变线粒体高ROS的水平释放功能基因和治疗药物Ide，达到对于线粒体基因突变相关疾病(如：LHON)标本兼治的目的；另外本发明避免了目前病毒载体介导的异位表达体系效率低、免疫原性高、价格昂贵等问题，该载体能够高效递送功能基因和药物进入线粒体基质，实现对LHON标本兼治的效果；该线粒体基因治疗载体也可用于其他线粒体基因突变所引起的疾病，如线粒体脑肌病伴乳酸酸中毒及卒中样发作综合征(MELAS)、肌阵挛性癫痫和不规整红纤维病(MERRF)等。 | ||
| 搜索关键词： | 一种 线粒体 基因治疗 载体 mi linker binding 制备 方法 及其 运用 | ||
【主权项】：
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