[发明专利]经遗传修饰的非人动物及其使用方法有效

专利信息
申请号: 201810319216.2 申请日: 2013-11-05
公开(公告)号: CN108401987B 公开(公告)日: 2022-04-29
发明(设计)人: R·弗拉维尔;T·施特罗维希;M·G·曼茨;C·博尔索蒂;M·多达普卡;A·J·墨菲;S·史蒂文斯;G·D·雅克波罗斯 申请(专利权)人: 再生元制药公司;耶鲁大学;生物医学研究院
主分类号: A61K49/00 分类号: A61K49/00
代理公司: 北京龙双利达知识产权代理有限公司 11329 代理人: 孙涛;肖鹂
地址: 美国*** 国省代码: 暂无信息
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摘要: 本申请涉及经遗传修饰的非人动物及其使用方法。提供了经遗传修饰的非人动物,其可以用于对人造血细胞形成、功能或疾病建模。经遗传修饰的非人动物包含与IL‑6启动子可操作连接的编码人IL‑6的核酸。在一些例子中,表达人IL‑6的经遗传修饰的非人动物还表达人M‑CSF、人IL‑3、人GM‑CSF、人SIRPa或人TPO中至少一种。在一些例子中,经遗传修饰的非人动物是免疫缺陷的。在一些此类例子中,将健康或患病的人造血细胞移入经遗传修饰的非人动物。还提供了在对人造血细胞形成、功能和/或疾病建模中使用主题经遗传修饰的非人动物的方法,及在生成主题经遗传修饰的非人动物和/或实施主题方法中得到应用的试剂和试剂盒。
搜索关键词: 遗传 修饰 非人 动物 及其 使用方法
【主权项】:
1.一种经遗传修饰的非人动物,其包含:与IL‑6启动子可操作连接的编码人IL‑6的核酸,和至少一种选自下组的别的核酸:i)与SIRPa启动子可操作连接的编码人SIRPa的核酸,其中该核酸是随机整合入非人动物的基因组中的;ii)与M‑CSF启动子可操作连接的编码人M‑CSF的核酸;iii)与IL‑3启动子可操作连接的编码人IL‑3的核酸;iv)与GM‑CSF启动子可操作连接的编码人GM‑CSF的核酸;和v)与TPO启动子可操作连接的编码人TPO的核酸。
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