[发明专利]拆分型单碱基基因编辑系统及其应用有效
| 申请号： | 201711368309.6 | 申请日： | 2017-12-18 |
| 公开（公告）号： | CN109929839B | 公开（公告）日： | 2021-02-12 |
| 发明（设计）人： | 李大力;张晓辉;刘明耀 | 申请（专利权）人： | 华东师范大学;上海邦耀生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N15/864 |
| 代理公司： | 上海一平知识产权代理有限公司 31266 | 代理人： | 徐迅;王正君 |
| 地址： | 200241 *** | 国省代码： | 上海;31 |
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| 摘要： | 本发明提供了拆分型单碱基基因编辑系统及其应用，具体地，本发明利用spCas9、saCas9蛋白结构信息及其拆分方法，分别发展了内含肽(intein)介导的拆分的BE3(split BE3)、KKH(split KKH)，与未拆分的BE3、KKH工作系统的靶向基因突变效率相当，为可包装进AAV进行递送提供了可能，促进其在基因编辑、基因治疗及临床的广泛应用。 | ||
| 搜索关键词： | 拆分 碱基 基因 编辑 系统 及其 应用 | ||
【主权项】：
1.一种核酸构建物组合，其特征在于，包括第一核酸构建物和第二核酸构建物，其中，所述第一核酸构建物具有从5’‑3’的式I结构：P1‑X1‑X2‑X3‑Z‑X4(I)；其中，P1为第一启动子序列；X1为胞嘧啶脱氨酶的编码序列；X2为任选的连接序列；X3为Cas9核酸酶的N端片段的编码序列或KKH核酸酶的N端片段的编码序列(Cas9n‑N或KKH‑N)；Z为第一融合肽N端片段的编码序列；X4为polyA序列；所述第二核酸构建物具有从5’‑3’的式II结构：P2‑Z‑Y1‑Y2‑Y3(II)；其中，P2为第二启动子序列；Z为第一融合肽C端片段的编码序列；Y1为Cas9核酸酶的C端片段的编码序列或KKH核酸酶的C端片段的编码序列(Cas9n‑C或KKH‑C)；Y2为尿嘧啶糖苷酶抑制剂UGI的编码序列；Y3为polyA序列；并且，各“‑”独立地为键或核苷酸连接序列。
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