[发明专利]用于消除免疫抑制疗法期间JC病毒激活和PML(进行性多灶性白质脑病)风险的基因编辑方法和组合物在审
| 申请号： | 201680071662.5 | 申请日： | 2016-12-08 |
| 公开（公告）号： | CN108473527A | 公开（公告）日： | 2018-08-31 |
| 发明（设计）人： | K·哈利利;托马斯·马尔科姆;肯尼斯·I·科恩 | 申请（专利权）人： | 切除生物治疗公司;天普大学-联邦高等教育系统 |
| 主分类号： | C07H21/04 | 分类号： | C07H21/04;C12N9/22;C12N15/63;C12N15/113;A61K38/16;A61K38/46;A61P31/18;G01N33/50 |
| 代理公司： | 北京派特恩知识产权代理有限公司 11270 | 代理人： | 康艳青;姚开丽 |
| 地址： | 美国新*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 一种通过施用有效量的指向JCV基因组中的至少一种靶序列的基因编辑组合物、切割JCV基因组中的靶序列、破坏JCV基因组、消除JCV感染、消除JCV激活的风险、并且用免疫抑制疗法治疗受试者来消除接受免疫抑制疗法的受试者中JCV激活风险的方法。披露了一种药物组合物，所述药物组合物包括编码CRISPR相关内切核酸酶的至少一种分离的核酸序列和具有与JCV DNA中的靶序列互补的间隔子序列的至少一种gRNA，所述分离的核酸序列被包括在至少一种表达载体中。披露了包括至少一种分离的核酸序列的药物组合物，所述分离的核酸序列编码靶向JCV基因组的至少一种核苷酸序列的至少一种TALEN、至少一种ZFN、或至少一种argonaute蛋白。 | ||
| 搜索关键词： | 基因组 免疫抑制疗法 药物组合物 核酸序列 靶序列 进行性多灶性白质脑病 激活 核酸序列编码 核苷酸序列 内切核酸酶 表达载体 病毒激活 基因 间隔子 靶向 施用 切割 蛋白 指向 感染 治疗 | ||
【主权项】：
1.一种在经受免疫抑制疗法期间消除受试者中约翰坎宁安病毒(JCV)激活风险的方法，所述方法包括以下步骤：向潜伏感染JCV的受试者施用有效量的指向JCV基因组中的至少一种靶序列的基因编辑组合物；切割JCV基因组中的该靶序列；破坏JCV基因组；消除JCV感染；消除JCV激活的风险；并且在选自下组的时间用免疫抑制疗法治疗该受试者，该组由以下组成：施用基因编辑组合物之前、期间或之后。
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