[发明专利]用于治疗中央核性肌病的发动蛋白2抑制剂

摘要

本公开涉及用于治疗中央核性肌病的发动蛋白2抑制剂。本公开涉及含有发动蛋白2抑制剂的药物组合物，并涉及所述药物组合物在治疗中央核性肌病中的用途。本公开还涉及对有益于治疗中央核性肌病的分子进行识别或筛选的方法。

主权项

1.发动蛋白2抑制剂在用于制备治疗中央核性肌病的药物组合物方面的用途，其中，所述发动蛋白2抑制剂选自于由如下抑制剂所组成的组：针对发动蛋白2的抗体；特异性干扰发动蛋白2表达的核酸分子；以及抑制发动蛋白2的活性、表达或功能的小分子，其中，所述小分子选自于由如下小分子所组成的组：3‑羟基萘‑2‑甲酸(3,4‑二羟基苯亚甲基)酰肼；3‑羟基‑N'‑[(2,4,5‑三羟基苯基)亚甲基]萘‑2‑甲酰肼；十四烷基三甲基溴化铵；4‑氯‑2‑((2‑(3‑硝基苯基)‑1,3‑二氧代‑2,3‑二氢‑1H‑异吲哚‑5‑羰基)‑氨基)‑苯甲酸；2‑氰基‑N‑辛基‑3‑[1‑(3‑二甲基氨丙基)‑1H‑吲哚‑3‑基]丙烯酰胺；3‑(2,4‑二氯‑5‑甲氧基苯基)‑2‑硫烷基喹唑啉‑4(3H)‑酮；N,N'‑(丙烷‑1,3‑二基)双(7,8‑二羟基‑2‑亚氨基‑2H‑苯并吡喃‑3‑甲酰胺)；N,N'‑(乙烷‑1,2‑二基)双(7,8‑二羟基‑2‑亚氨基‑2H‑苯并吡喃‑3‑甲酰胺)；十八烷基三甲基溴化铵；具有氨基酸序列QVPSRPNRAP的发动蛋白抑制肽；3‑羟基‑N'‑[(2,4,5‑三羟基苯基)亚甲基]萘‑2‑甲酰肼；和4‑(N,N‑二甲基‑N‑十八烷基‑N‑乙基)‑4‑氮杂‑10‑氧杂三环‑[5.2.1]癸烷‑3,5‑二酮溴化物。