[发明专利]用于在溶酶体贮积症或糖原贮积病的治疗中使用的作为胞吐作用活化化合物的比卡鲁胺类似物或(S)-比卡鲁胺有效
| 申请号： | 201480069002.4 | 申请日： | 2014-12-19 |
| 公开（公告）号： | CN105828811B | 公开（公告）日： | 2022-04-08 |
| 发明（设计）人： | 约瑟·法雷拉-辛佛洛;莱斯利·马塔隆亚博雷尔;劳拉·戈特马斯;罗伯托·帕斯夸尔马丁内斯;A·菲尔勒蒙蒂埃尔;安东尼亚·里贝斯卢比奥;B·蓬萨提奥维奥尔斯 | 申请（专利权）人： | BCN肽类股份有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/00 | 分类号： | A61K31/00;A61K31/167 |
| 代理公司： | 北京安信方达知识产权代理有限公司 11262 | 代理人： | 高瑜;郑霞 |
| 地址： | 西班牙圣魁*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明提供一种通过用促进胞吐作用、优选溶酶体胞吐作用的化合物治疗而用于溶酶体贮积病和糖原贮积病的疗法。用胞吐作用激活化合物处理来自受不同溶酶体贮积症影响的患者的细胞导致溶酶体中毒性底物的积聚减少，从而允许治疗、预防和缓解许多溶酶体贮积症的症状。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 溶酶体 贮积症 糖原 贮积病 治疗 使用 作为 作用 活化 化合物 卡鲁胺 类似物 | ||
【主权项】：
一种由通式(II)共同定义的化合物(S)‑比卡鲁胺和/或一种结构类似物![]()
其药学上可接受的盐、其水合物和/或其溶剂化物，其中：R1是氢(H)、卤素(F、Cl、Br、或I)、氨基(‑NH2)、乙酰胺基(‑NHCOCH3)、丙酰胺基(‑NHCOEt)、N,N‑二乙酰胺基(‑NAc2)、N,N‑二丙酰胺基(‑N(COEt)2)、2‑氯乙酰胺基(‑NHCOCH2Cl)、腈(‑CN)、或异硫氰酸酯(‑NCS)基团；R4是一个三氟甲基基团(‑CF3)或氢(H)；R5是一个腈(‑CN)或一个硝基(‑NO2)基团；X是硫醚(S)、亚砜(SO)、砜(SO2)、或氧(O)；用于在溶酶体贮积病和/或溶酶体贮积症和/或糖原贮积病的临床症状的预防和/或治疗中使用。
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