[发明专利]用于肌强直性营养不良治疗的肽连接吗啉代反义寡核苷酸在审
| 申请号： | 201380061337.7 | 申请日： | 2013-09-24 |
| 公开（公告）号： | CN104837997A | 公开（公告）日： | 2015-08-12 |
| 发明（设计）人： | A·莱杰;B·温特沃思;C·A·纳尔逊;T·E·韦登;N·克莱顿;S·程 | 申请（专利权）人： | 建新公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113 |
| 代理公司： | 北京市嘉元知识产权代理事务所(特殊普通合伙) 11484 | 代理人： | 张永新 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 美国;US |
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| 摘要： | 本文提供靶向在编码肌强直性营养不良蛋白激酶(DMPK)的基因的3’非翻译区中的多聚CUG重复束的肽连接吗啉代(PPMO)反义寡核苷酸和用于其系统施用以治疗I型肌强直性营养不良(DM1)的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 用于 强直性 营养不良 治疗 连接 吗啉代 反义 寡核苷酸 | ||
【主权项】：
一种用于在有需要的个体中治疗或预防1型肌强直性营养不良(DM1)的方法，包括：向所述个体系统施用治疗上有效量的阳离子肽连接吗啉代反义寡核苷酸，所述阳离子肽连接吗啉代反义寡核苷酸包含与至少在肌强直性营养不良蛋白激酶(DMPK)RNA转录物靶的3'非翻译区(UTR)的3个聚CUG重复序列互补的序列，其中所述阳离子肽连接吗啉代反义寡核苷酸的施用在至少两种肌肉中缓解DM1的至少一种症状。
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