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[发明专利]降低APOCIII表达的方法-CN202180066569.6在审
发明人： S·齐米卡斯;V·J·亚历山大;S·T·克罗克;R·S·吉里;B·P·莫妮亚 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2021-09-24 - 公布日： 2023-06-27 - 主分类号： A61K38/02 文献下载
摘要：本文提供了施用ISIS 678354以改善有需要的人类受试者的家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)、家族性部分性脂肪营养不良(FPL)、严重高甘油三酯血症(SHTG)、降低有需要的人类受试者的APOCIII RNA或降低有需要的人类受试者的APOCIII蛋白的方法。在某些情况下，方法可用于改善FCS、FPL或SHTG的至少一种症状。FCS的此类症状包括但不限于乳糜微粒严重升高和TG水平极度升高(总是达到远高于1000mg/dL，并且经常上升至高达10,000mg/dL或更高)伴有腹痛发作、身体疲劳、思维困难、腹泻、复发性急性胰腺炎、发疹性皮肤黄色瘤和肝脾肿大。
降低 apociii 表达方法

[发明专利]用于治疗和预防前激肽释放酶相关疾患的组合物和方法-CN202180020558.4在审
发明人： E·施耐德;N·J·瓦伊尼;V·J·亚历山大;L·博尔多;K·纽曼 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2021-03-12 - 公布日： 2022-10-25 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本文提供了施用ISIS 721744以改善水肿的方法，以及降低有需要的人受试者中的前激肽释放酶(PKK)RNA、蛋白质或活性的方法。在某些情况下，方法可用于改善遗传性血管性水肿的至少一种症状。遗传性血管性水肿的此类症状包括但不限于恶心、呕吐、瘙痒、头痛、疲劳、腹痛、呼吸短促、鼻炎、过敏反应、支气管收缩和肿胀。在某些情况下，方法可用于改善黄斑水肿的至少一种症状。黄斑水肿的此类症状包括但不限于视力受损和视力丧失。
用于治疗预防激肽释放酶相关疾患组合方法

[发明专利]对脂蛋白脂肪酶缺乏群体中的载脂蛋白C-III(APOCIII)表达的调节-CN201810652342.X在审
发明人： V·J·亚历山大;N·J·瓦伊尼;J·L·魏茨滕 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2014-02-14 - 公布日： 2018-11-06 - 主分类号： A61K45/00 文献下载
摘要：本发明提供用于在患者中减少ApoCIII mRNA和蛋白质的表达以治疗、预防、延迟或改善弗雷德里克森I型血脂异常/FCS/LPLD的方法、化合物和组合物。所述方法、化合物和组合物在所述患者中增高HDL水平和/或改良TG与HDL之比和减少血浆脂质和血浆葡萄糖，并且可用于治疗、预防、延迟或改善胰腺炎、心血管疾病或代谢病症或其相关症状中的任何一种或多种。
延迟胰腺炎脂蛋白脂肪酶血浆葡萄糖心血管疾病代谢病症血浆脂质血脂异常载脂蛋白可用治疗预防增高蛋白质改良群体

[发明专利]对脂蛋白脂肪酶缺乏(LPLD)群体中的载脂蛋白C-III(APOCIII)表达的调节-CN201480007862.5有效
发明人： V·J·亚历山大;N·J·瓦伊尼;J·L·魏茨滕 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2014-02-14 - 公布日： 2018-07-17 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明提供用于在患者中减少ApoCIII mRNA和蛋白质的表达以治疗、预防、延迟或改善弗雷德里克森I型血脂异常/FCS/LPLD的方法、化合物和组合物。所述方法、化合物和组合物在所述患者中增高HDL水平和/或改良TG与HDL之比和减少血浆脂质和血浆葡萄糖，并且可用于治疗、预防、延迟或改善胰腺炎、心血管疾病或代谢病症或其相关症状中的任何一种或多种。
延迟胰腺炎脂蛋白脂肪酶血浆葡萄糖心血管疾病代谢病症血浆脂质血脂异常载脂蛋白可用治疗预防增高蛋白质改良群体