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[发明专利]用于调节UBE3A-ATS的化合物和方法-CN202080025171.3有效
发明人：苏珊·M·弗赖尔;H-H·布维;P·杰法尔-内贾德;F·里戈 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2020-03-27 - 公布日： 2023-10-27 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：提供用于减少细胞或受试者的泛素蛋白连接酶E3A(UBE3A)的内源性反义转录物UBE3A‑ATS的量或活性和在某些情况下增加细胞或受试者的父本UBE3A的表达和UBE3A蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经遗传性病症的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括发育迟缓、运动失调、言语障碍、睡眠问题、癫痫发作和EEG异常。此类神经遗传性病症包括安格尔曼氏综合征。
用于调节 ube3a ats 化合物方法

[发明专利]用于调节亨廷顿蛋白的化合物和方法-CN202280012172.3在审
发明人： B·菲茨西蒙斯;S·M·弗赖尔;H·柯达赛维茨 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2022-01-28 - 公布日： 2023-10-24 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：提供了用于降低细胞或受试者中的HTT RNA的量或活性并且在某些情况下降低细胞或受试者中的HTT蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于预防、治疗或改善重复序列扩增疾病的至少一种症状或标志。此类重复序列扩增疾病包括肌强直性营养不良、肌萎缩侧索硬化症、额颞叶痴呆、亨廷顿病、聚谷氨酰胺病症、脆性X染色体综合征和脊髓小脑性共济失调。此类症状或标志包括脑萎缩、肌肉萎缩、神经变性、不受控运动、癫痫发作、震颤、焦虑和抑郁。
用于调节亨廷顿蛋白化合物方法

[发明专利]用于调节补体因子B表达的组合物和方法-CN201910898718.X有效
发明人：撒扎·P·普拉卡什;普内特·P·塞思;埃里克·E·斯威兹;T·R·格罗斯曼;迈克尔·L·麦凯莱布;A·T·瓦特;苏珊·M·弗赖尔 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2015-05-01 - 公布日： 2023-10-13 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本实施方案提供通过向受试者施用补体因子B(CFB)特异性抑制剂用于治疗、预防或减轻与补体替代途径失调相关的疾病的方法、化合物以及组合物。
用于调节补体因子表达组合方法

[发明专利]用于降低APP表达的化合物和方法-CN202180059287.3在审
发明人： H·T·赵;H·柯达赛维茨;R·E·维勒斯;H-H·布维;S·M·弗赖尔;T·P·普拉卡什;W·B·万 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2021-07-28 - 公布日： 2023-09-12 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本发明提供了用于减少细胞或动物中APP RNA的量或活性，并且在某些情况下减少细胞或动物中APP蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病或病症的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括认知损伤，包括记忆和语言技能下降、行为和心理症状诸如情感淡漠和缺乏动机、步态障碍和癫痫发作、进行性痴呆和异常淀粉样蛋白沉积。
用于降低 app 表达化合物方法

[发明专利]用于调节血管紧张素原表达的化合物和方法-CN202180077880.0在审
发明人： A·慕利克;S·M·弗赖尔 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2021-11-18 - 公布日： 2023-08-18 - 主分类号： C12N15/11 文献下载
摘要：提供了用于减少细胞或受试者中的AGT RNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或受试者中的AGT的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善心血管疾病的至少一种症状或标志。此类化合物和药物组合物可用于改善RAAS途径相关的疾病或病症的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括高血压、慢性肾病、中风、心肌梗塞、心力衰竭、心脏瓣膜疾病、血管动脉瘤、外周动脉疾病和器官损伤。此类心血管疾病包括高血压、顽固性高血压、马凡综合征和心力衰竭。
用于调节血管紧张表达化合物方法

[发明专利]降低APOCIII表达的方法-CN202180066569.6在审
发明人： S·齐米卡斯;V·J·亚历山大;S·T·克罗克;R·S·吉里;B·P·莫妮亚 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2021-09-24 - 公布日： 2023-06-27 - 主分类号： A61K38/02 文献下载
摘要：本文提供了施用ISIS 678354以改善有需要的人类受试者的家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)、家族性部分性脂肪营养不良(FPL)、严重高甘油三酯血症(SHTG)、降低有需要的人类受试者的APOCIII RNA或降低有需要的人类受试者的APOCIII蛋白的方法。在某些情况下，方法可用于改善FCS、FPL或SHTG的至少一种症状。FCS的此类症状包括但不限于乳糜微粒严重升高和TG水平极度升高(总是达到远高于1000mg/dL，并且经常上升至高达10,000mg/dL或更高)伴有腹痛发作、身体疲劳、思维困难、腹泻、复发性急性胰腺炎、发疹性皮肤黄色瘤和肝脾肿大。
降低 apociii 表达方法

[发明专利]用于口服施用的包含反义寡核苷酸的药物组合物-CN202180061626.1在审
发明人： A·蒂维斯腾;N·戴维斯;M·埃勒布林;P·根尼马克;M·马鲁奇;N·克莱门森;H·马蒂奇;O·布特拉;P·P·乌帕海伊;K·沃尔特;A·拉德维克;L·蒂尔曼;L·德拉玛丽 -专利权人：阿斯利康（瑞典）有限公司;IONIS制药公司
申请日： 2021-09-16 - 公布日： 2023-06-13 - 主分类号： A61K31/7088 文献下载
摘要：本披露提供了一种药物组合物，其包含A)一种或多种ASO或其药学上可接受的盐；B)一种或多种渗透增强剂；C)一种或多种任选的药学上可接受的赋形剂；以及D)一种或多种任选的包衣。所述组合物用于治疗、预防或缓解受试者中与PCSK9或PNPLA3相关联的疾病。
用于口服施用包含反义寡核苷酸药物组合

[发明专利]治疗脂肪肝病的方法-CN202180063880.5在审
发明人： D·林登;R·李;H-H·裴;S·罗密欧 -专利权人：阿斯利康（瑞典）有限公司;IONIS制药公司
申请日： 2021-09-21 - 公布日： 2023-05-30 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本披露提供了治疗或预防受试者的脂肪肝病和/或降低受试者的胆固醇和LDL胆固醇水平的方法。本披露进一步提供了降低受试者的含普列克底物蛋白和Sec7结构域的蛋白3(PSD3)的表达的方法。
治疗脂肪肝病方法

[发明专利]调节ATXN1的化合物和方法-CN202180032525.1在审
发明人：周科明;S·M·弗赖尔;T·A·科尔;H·柯达赛维茨 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2021-04-30 - 公布日： 2023-05-09 - 主分类号： A61K31/7115 文献下载
摘要：提供了用于减少细胞或受试者中的ATXN1RNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或受试者中的ATXN1的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善神经退行性疾病的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括步态和肢体性共济失调、认知损害、说话和吞咽困难、磁共振成像(MRI)中小脑和脑干的萎缩、经由磁共振谱(MRS)检测到的小脑和脑干中的神经化学异常以及在症状出现后10‑15年内死亡。此类神经退行性疾病包括1型脊髓小脑性共济失调。
调节 atxn1 化合物方法

[发明专利]调节PLP1的化合物和方法-CN202180045669.0在审
发明人：贝瑞特·伊丽莎·包尔斯;S·M·弗赖尔;H-H·布维;F·里戈 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2021-06-29 - 公布日： 2023-05-09 - 主分类号： C12N15/63 文献下载
摘要：提供了用于减少细胞或受试者中的PLP1RNA的量或活性并且在某些情况下减少细胞或受试者中的蛋白脂质蛋白1的量的化合物、方法和药物组合物。此类化合物、方法和药物组合物可用于改善脑白质营养不良的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括张力减退、眼球震颤、视神经萎缩、呼吸窘迫、运动迟缓、认知功能障碍、言语功能障碍、痉挛、共济失调、癫痫发作、舞蹈病样举动和死亡。此类脑白质营养不良包括佩梅病。
调节 plp1 化合物方法

[发明专利]用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法-CN201910036892.3有效
发明人： T·P·普拉卡什;P·P·塞思;E·E·斯韦兹 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2014-05-01 - 公布日： 2023-02-24 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本文提供了用于调节HBV和TTR表达的组合物和方法。本文还提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中，所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。
用于调节 hbv ttr 表达组合方法

[发明专利]用于降低KCNT1表达的化合物和方法-CN202180045166.3在审
发明人： P·杰法尔-内贾德 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2021-06-25 - 公布日： 2023-02-14 - 主分类号： A61K31/712 文献下载
摘要：提供了用于降低细胞或受试者中KCNT1RNA的量或活性，并且在某些情况下降低细胞或受试者中KCNT1蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。这些化合物、方法和药物组合物可用于改善神经学病状的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括癫痫发作、脑病和行为异常。受益于这些化合物、方法和药物组合物的神经学病状的非限制性实例是婴儿癫痫伴游走性局灶性发作(EIMFS)、常染色体显性遗传夜间额叶癫痫(ADNFLE)、韦斯特综合征和大田原综合征。
用于降低 kcnt1 表达化合物方法

[发明专利]用于降低HTT表达的方法-CN202180016151.4在审
发明人： F·C·贝内特;D·A·诺里斯;A·V·史密斯;R·莱恩 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2021-02-19 - 公布日： 2022-11-01 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本文提供了施用ISIS 443139以在有需要的人受试者中改善亨廷顿氏病、减少HTT RNA、减少mHTT RNA、减少HTT蛋白或减少mHTT蛋白的方法。在某些情况下，方法可用于改善亨廷顿氏病的至少一种症状。亨廷顿氏病的此类症状包括但不限于脑萎缩、肌肉萎缩、神经变性、动作不受控制、吞咽困难、说话困难、焦虑以及抑郁。
用于降低 htt 表达方法

[发明专利]用于治疗和预防前激肽释放酶相关疾患的组合物和方法-CN202180020558.4在审
发明人： E·施耐德;N·J·瓦伊尼;V·J·亚历山大;L·博尔多;K·纽曼 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2021-03-12 - 公布日： 2022-10-25 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本文提供了施用ISIS 721744以改善水肿的方法，以及降低有需要的人受试者中的前激肽释放酶(PKK)RNA、蛋白质或活性的方法。在某些情况下，方法可用于改善遗传性血管性水肿的至少一种症状。遗传性血管性水肿的此类症状包括但不限于恶心、呕吐、瘙痒、头痛、疲劳、腹痛、呼吸短促、鼻炎、过敏反应、支气管收缩和肿胀。在某些情况下，方法可用于改善黄斑水肿的至少一种症状。黄斑水肿的此类症状包括但不限于视力受损和视力丧失。
用于治疗预防激肽释放酶相关疾患组合方法

[发明专利]二酰基甘油酰基转移酶2(DGAT2)的调节剂-CN201680037812.0有效
发明人：桑杰·巴诺特;苏珊·M·弗赖尔;埃里克·E·斯威兹 -专利权人： IONIS制药公司
申请日： 2016-07-08 - 公布日： 2022-10-04 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本发明实施方案提供可用于抑制DGAT2表达，从而可用于治疗、预防或减轻与DGAT2相关的疾病的方法、化合物和组合物。
二酰基甘油转移酶 dgat2 调节剂

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