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[发明专利]由多个寡核苷酸构成的通过与靶标的互补相互作用调控基因表达的多靶向核酸构建体-CN201980063688.9在审
发明人： D.萨马尔斯基 -专利权人：圣诺制药公司
申请日： 2019-09-27 - 公布日： 2021-07-23 - 主分类号： A61K31/7088 文献下载
摘要：本发明提供一种多靶向核酸构建体，其包含至少：(a)第一核酸部分，其与从靶基因转录的RNA的至少第一部分至少部分地互补；(b)第二核酸部分，其与从靶基因转录的RNA的至少第二部分至少部分地互补，所述靶基因可以与(a)中定义的所述靶基因相同或不同；(c)第三核酸部分，其与(a)的所述第一核酸部分至少部分地互补，从而与所述第一核酸部分形成第一核酸双链体区域；(d)第四核酸部分，其与(b)的所述第二核酸部分至少部分地互补，从而与所述第二核酸部分形成第二核酸双链体区域。所述构建体被设计成使得在体内施用后，所述构建体分解以得到至少第一和第二离散型核酸靶向分子，这些分子分别靶向从(a)和(b)的所述靶基因转录的RNA。通常，所述第一核酸靶向分子能够调节(a)的所述靶基因的表达，并且包含或衍生自(a)的至少所述第一核酸部分。通常，所述第二核酸靶向分子能够调节(b)的所述靶基因的表达，并且包含或衍生自(b)的所述第二核酸部分。
寡核苷酸构成通过靶标互补相互作用调控基因表达靶向核酸构建

[发明专利]产品和组合物-CN201880021538.7在审
发明人： J.豪普特曼;D.萨马尔斯基;C.弗劳恩多夫 -专利权人：赛伦斯治疗有限责任公司
申请日： 2018-04-05 - 公布日： 2019-11-29 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本发明涉及产品和组合物及其用途。特别地，本发明涉及干扰基因表达或抑制其表达的核酸产品和治疗用途，例如用于治疗疾病和病症。
干扰基因核酸产品治疗

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