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[发明专利]治疗溶酶体贮积疾病及病症的组合物和方法-CN201880018596.4有效
发明人： A·比菲;E·卡瓦尔卡 -专利权人：儿童医疗中心有限公司;医院圣拉斐尔责任有限公司;达纳-法伯癌症研究所有限公司;长时电视节目基金会
申请日： 2018-01-16 - 公布日： 2023-08-04 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明提供用于治疗或预防溶酶体疾病或病症的组合物和方法，该治疗或预防涉及增加受试者的金属硫蛋白多肽或多核苷酸的水平、表达或活性。
治疗溶酶体疾病病症组合方法

[发明专利]特异型性结合成纤维细胞生长因子受体2的拮抗性双互补位抗体及其使用方法-CN202180056915.2在审
发明人： S·查图兰特布特;W·塞勒斯 -专利权人：博德研究所;达纳-法伯癌症研究所有限公司
申请日： 2021-06-02 - 公布日： 2023-06-30 - 主分类号： A61K39/39 文献下载
摘要：本文描述并提出特异性地结合并抑制FGF受体(例如，FGFR2)的拮抗性双互补位抗体以及使用此类抗体来治疗癌症(包括胆管癌(CCA))的方法。
异型结合纤维细胞生长因子受体拮抗互补抗体及其使用方法

[发明专利]产生工程化记忆样NK细胞及其组合物的方法-CN202180031135.2在审
发明人： J·陈;J·里茨;R·罗米;H·董;G·谢;J·D·哈姆 -专利权人：麻省理工学院;达纳-法伯癌症研究所有限公司
申请日： 2021-03-10 - 公布日： 2023-03-07 - 主分类号： A61K39/00 文献下载
摘要：本公开涉及表达嵌合抗原受体多肽的细胞因子诱导的记忆样NK细胞，所述嵌合抗原受体多肽与突变核磷蛋白(NPM1c)的新表位结合，所述新表位与I类主要组织相容性复合体(MHC I类)蛋白复合或由其呈递，或涉及表达此类化合物的细胞，以及它们在治疗或改善癌症的一种或多种症状的方法中的用途。
产生工程记忆 nk 细胞及其组合方法

[发明专利]用于癌症免疫疗法的NKG2D-IG融合蛋白-CN202210469468.X在审
发明人： G·德拉诺夫;R·沙利文;M·万内曼 -专利权人： 达纳-法伯癌症研究所有限公司
申请日： 2016-11-11 - 公布日： 2022-08-05 - 主分类号： C07K19/00 文献下载
摘要：本申请涉及用于癌症免疫疗法的NKG2D‑IG融合蛋白。本发明提供用于癌症免疫疗法的方法和组合物。所述方法涉及使用包含二聚NKG2D部分和Fc部分的嵌合分子(例如融合蛋白)，所述嵌合分子结合一或多种NKG2D配体。在一些实施例中，所述分子进一步包含药物部分(例如IL15/Ra部分)。本文所公开的所述方法适用于治疗与一或多种NKG2D配体的异常表达相关的癌症。
用于癌症免疫疗法 nkg2d ig 融合蛋白

[发明专利]HCK作为MYD88突变疾病的治疗靶点-CN202080080330.X在审
发明人：史蒂文·P·特伦;杨光;王金华;谭丽;纳撒尼尔·S·格雷;萨拉·吉恩·布勒拉格 -专利权人： 达纳-法伯癌症研究所有限公司
申请日： 2020-10-07 - 公布日： 2022-07-12 - 主分类号： A61K31/519 文献下载
摘要：本文提供了治疗疾病(例如，增殖性疾病(例如，癌症(例如，乳腺癌、结肠癌、睾丸癌、CNS癌、胃癌、淋巴瘤(例如，B细胞淋巴瘤(例如，淋巴浆细胞性淋巴瘤(例如，分泌IgM的淋巴浆细胞性淋巴瘤(即，华氏巨球蛋白血症)、非分泌IgM的淋巴浆细胞性淋巴瘤))、弥漫性大B细胞淋巴瘤(例如，活化B细胞样(ABC)‑DLBCL、生发中心B细胞样(GBC)‑DLBCL)、滤泡性淋巴瘤、边缘区B细胞淋巴瘤、小淋巴细胞性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤)和白血病(例如，慢性淋巴细胞性白血病(CLL)、急性成淋巴细胞性白血病、骨髓性白血病(例如，慢性骨髓性白血病、急性骨髓性白血病)))))的方法，其包括向有需要的受试者施用治疗有效量的化合物(I)。进一步提供了用于治疗对BTK抑制剂(例如，依鲁替尼)的治疗有抗性的疾病的方法。
hck 作为 myd88 突变疾病治疗

[发明专利]使用BCL-9的安定的α螺旋将癌症中失调WNT信号传递订为目标-CN201711420142.3有效
发明人： L·D·瓦伦斯基;R·卡拉斯科;G·H·伯德 -专利权人： 达纳-法伯癌症研究所有限公司
申请日： 2012-04-16 - 公布日： 2022-07-05 - 主分类号： C07K14/82 文献下载
摘要：本发明公开了使用BCL‑9的安定的α螺旋将癌症中失调WNT信号传递订为目标。本发明提供将以BCL9 HD2螺旋烃装订的结构约束的肽用作治疗剂。本发明进一步提供使用本发明的结构约束的肽的方法和试剂盒。本发明至少部分是基于本文提供的证实烃装订的螺旋肽展现优异的蛋白分解、酸以及热安定性，恢复肽的天然螺旋结构，相较于相应于未改性的肽具备优势的药物动力学性质，以及对于体外、细胞内以及体内结合β‑联蛋白是高度有效的，破坏BCL‑9/β‑联蛋白的交互作用，以及藉以干扰失调Wnt/β‑联蛋白讯息传递而进行各种人类疾病(包含人类癌症)的治疗益处的结果。
使用 bcl 安定螺旋癌症失调 wnt 信号传递目标

[发明专利]用于治疗阿尔兹海默症的组合物和方法-CN202080068974.7在审
发明人： A·比菲;M·佩维亚尼 -专利权人：儿童医疗中心有限公司;达纳-法伯癌症研究所有限公司
申请日： 2020-10-01 - 公布日： 2022-05-27 - 主分类号： A61K35/28 文献下载
摘要：本公开的特征在于用于治疗阿尔兹海默症的方法和组合物。所公开的方法包括向患有或易患阿尔兹海默症的受试者给药造血干祖细胞，所述造血干祖细胞表达至少一种神经保护剂，诸如ApoE2、Trem2和/或金属硫蛋白。
用于治疗阿尔兹海默症组合方法

[发明专利]用于癌症免疫疗法的NKG2D-IG融合蛋白-CN201680071013.5有效
发明人： G·德拉诺夫;R·沙利文;M·万内曼 -专利权人： 达纳-法伯癌症研究所有限公司
申请日： 2016-11-11 - 公布日： 2022-05-13 - 主分类号： A61K39/395 文献下载
摘要：本发明提供用于癌症免疫疗法的方法和组合物。所述方法涉及使用包含二聚NKG2D部分和Fc部分的嵌合分子(例如融合蛋白)，所述嵌合分子结合一或多种NKG2D配体。在一些实施例中，所述分子进一步包含药物部分(例如IL15/Ra部分)。本文所公开的所述方法适用于治疗与一或多种NKG2D配体的异常表达相关的癌症。
用于癌症免疫疗法 nkg2d ig 融合蛋白

[发明专利]用于重构小神经胶质细胞的方法和组合物-CN202080055641.0在审
发明人： A·比菲;A·蒙特佩洛索 -专利权人：儿童医疗中心有限公司;达纳-法伯癌症研究所有限公司
申请日： 2020-08-06 - 公布日： 2022-03-25 - 主分类号： C07K14/715 文献下载
摘要：本公开的特征在于CX3CR1半合子及/或纯合子缺陷细胞和使用此类细胞用于治疗代谢病症或神经系统病症的方法。所公开的方法包括用于制备和修饰CX3CR1半合子及/或纯合子缺陷细胞诸如造血干祖细胞的方法。其他公开的方法包括治疗患有或易患代谢疾病或神经系统疾病的受试者的方法，包括向所述受试者给药包含半合子及/或纯合子缺陷CX3CR1细胞的组合物。所述CX3CR1半合子及/或纯合子缺陷细胞可以经修饰以具有编码治疗性多肽或多核苷酸的核酸分子。
用于重构小神经胶质细胞方法组合

[发明专利]通过ATP-竞争性AKT抑制剂GDC-0068与E3连接酶配体的接合降解AKT及使用方法-CN202080027366.1在审
发明人： N·格雷;I·尤;T·张;E·费希尔;K·多诺万;E·埃里克森;A·托克 -专利权人： 达纳-法伯癌症研究所有限公司;贝斯以色列女执事医疗中心
申请日： 2020-04-08 - 公布日： 2021-11-12 - 主分类号： A61K31/45 文献下载
摘要：揭示一种包含结合AKT同工型AKT1、2及3的GDC‑0068类似物的双官能化合物，药物组合物，以及用于治疗由功能异常AKT活性所介导的疾病或状况的方法。
通过 atp 竞争性 akt 抑制剂 gdc 0068 e3 连接酶接合降解使用方法

[发明专利]免疫调节性化合物-CN201980056905.1在审
发明人： N·格雷;T·张;E·费舍尔;A·维莱诺;Z·何;G·杜;K·多诺万;R·诺瓦克;J·T·C·原;H·刘 -专利权人： 达纳-法伯癌症研究所有限公司
申请日： 2019-06-27 - 公布日： 2021-07-23 - 主分类号： C07D401/12 文献下载
摘要：本发明是有关一种免疫调节性化合物、含其等的药物组合物、及制造及使用所述化合物的方法，其治疗特征在于可被小脑蛋白(cereblon)靶向的蛋白质活性异常的疾病与病症。
免疫调节化合物

[发明专利]LRKK2的野生型及突变型的降解剂-CN201980068658.7在审
发明人： N·S·格雷;J·哈彻 -专利权人： 达纳-法伯癌症研究所有限公司
申请日： 2019-10-16 - 公布日： 2021-06-01 - 主分类号： A61K47/54 文献下载
摘要：本发明揭示靶向LRKK2进行降解的双官能化合物(降解剂)。本发明亦揭示含有所述降解剂的药物组合物及使用所述降解剂治疗神经退化疾病和病症的方法，例如，帕金森氏症及脑癌(如胶质细胞瘤及多形性胶质母细胞瘤)。
lrkk2 野生型突变型降解

[发明专利]野生型和突变型LRRK2的氮杂吲哚抑制剂-CN201980068512.2在审
发明人： N·S·格雷;J·哈彻;J·崔;H·G·崔;E·高;N·D·金 -专利权人： 达纳-法伯癌症研究所有限公司;沃罗诺伊有限公司
申请日： 2019-10-16 - 公布日： 2021-05-28 - 主分类号： A61K31/541 文献下载
摘要：本申请公开一种对LRRK2具有抑制活性的化合物。本申请还公开一种包含该化合物的药物组合物和一种使用该化合物治疗疾病和病症的方法，所述疾病和病症包括神经退行性疾病和病症，例如帕金森氏病和脑癌(例如，神经胶质瘤和成胶质细胞瘤)。
野生型突变型 lrrk2 吲哚抑制剂

[发明专利]小脑蛋白(CRBN)配体-CN201980057157.9在审
发明人： N·格雷;T·张;E·费舍尔;A·维莱诺;Z·何;G·杜;K·多诺万;R·诺瓦克;J·T·C·原 -专利权人： 达纳-法伯癌症研究所有限公司
申请日： 2019-06-27 - 公布日： 2021-04-09 - 主分类号： A61K31/426 文献下载
摘要：本发明揭示具免疫调节活性的化合物、制造所述化合物的方法、含所述化合物的药物组合物、及使用所述化合物治疗以功能异常蛋白质活性为特征或介导的疾病或病症的方法。
小脑蛋白 crbn 配体

[发明专利]固体和液体恶性肿瘤中多重抗原受体T细胞对多种抗原的靶向-CN201980043041.X在审
发明人： C·诺维纳;R·J·迪斯特尔;A·诺比利;S·C·奈尔 -专利权人： 达纳-法伯癌症研究所有限公司
申请日： 2019-06-27 - 公布日： 2021-02-23 - 主分类号： A61K38/16 文献下载
摘要：本发明揭示一种用于治疗以实体瘤存在为特征的癌症的组合物和方法，其使用单一CAR T构建体同时靶向癌细胞上的多个靶点。
固体液体恶性肿瘤多重抗原受体细胞多种靶向

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