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[发明专利]通过适体调节的聚腺苷酸化来调控基因表达-CN201780021317.5有效
发明人： M.J.沃尔斯;O.F.丹诺斯;郭雪翠 -专利权人： 梅里特斯英国第二有限公司
申请日： 2017-02-02 - 公布日： 2023-10-20 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明提供了用于通过基于适体的U1小核核糖核蛋白(snRNP)介导的多腺苷酸化抑制的调节来调控基因表达的多核苷酸构建体，以及使用所述构建体响应于结合适体的配体的存在或不存在来调控基因表达的方法。在包含效应区和适体的核糖开关的情形中，多核苷酸构建体含有U1结合位点，使得当适体结合配体时，发生靶基因表达。
通过调节腺苷酸化调控基因表达

[发明专利]机动化注射系统以及使用方法-CN202180070354.1在审
发明人： B·劳利希特;G·奇特尼斯;E·阿恩 -专利权人： 梅里特斯英国第二有限公司
申请日： 2021-08-13 - 公布日： 2023-08-15 - 主分类号： A61F9/007 文献下载
摘要：用于到腔中的注射的系统和方法被提供。在一些实施例中，注射系统包括注射组件，该注射组件包括注射器筒，该注射器筒在近端与远端之间限定管腔；以及第二密封元件，该第二密封元件可移动地被设置在管腔内以从在注射器筒中限定的注射室分配注射剂。刺穿元件将注射剂递送到组织中的空间中。组织对注射剂的渗透性低于空间对注射剂的渗透性。注射系统还包括：支持平台，该支持平台用于支持注射组件并且相对于注射部位来锚定注射组件；驱动组件，该驱动组件用于操作注射组件；一个或多个传感器，该一个或多个传感器用于监测注射组件上的一个或多个力；以及控制器，该控制器与一个或多个传感器进行通信，以接收与注射系统上的一个或多个力有关的信息。
机动注射系统以及使用方法

[发明专利]与硫胺类似物和衍生物结合的适体-CN202180037649.9在审
发明人：郭雪翠;A·福布斯;K·G·刘;J-I·金 -专利权人： 梅里特斯英国第二有限公司
申请日： 2021-03-24 - 公布日： 2023-02-03 - 主分类号： C12N15/115 文献下载
摘要：本公开涉及与包括硫胺类似物和衍生物的某些小分子结合的寡核苷酸适体以及产生与所述小分子结合的适体的方法。还考虑了包含本文公开的适体的核糖开关和多核苷酸盒。还提供了使用所述适体、核糖开关和/或多核苷酸来调节靶基因，包括治疗基因的方法。本文还提供了作为靶基因表达的调节剂的小分子，其中所述靶基因含有包含本文所述的适体的核糖开关。
类似物衍生物结合

[发明专利]治疗帕金森病的方法-CN202080096586.X在审
发明人： A·福布斯;M·杜林 -专利权人： 梅里特斯英国第二有限公司
申请日： 2020-12-14 - 公布日： 2022-09-30 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：公开了使用谷氨酸脱羧酶(GAD)治疗诸如帕金森病(PD)等神经病学病症以及鉴定将最容易接受治疗PD的方法的PD患者的方法。一方面，本公开提供了治疗有需要的受试者的PD的方法，该方法包括：(a)鉴定具有每天少于约10小时，优选少于约8小时的开启时间的受试者；以及(b)向受试者施用包含治疗有效量的一种或多种载体的组合物至患者的丘脑底核，其中每种载体包含编码谷氨酸脱羧酶(GAD)的核酸序列，并且其中受试者的开启时间得到延长。
治疗帕金森病方法

[发明专利]通过对选择性剪接进行适体介导的调节来实现的基因表达调控-CN202111118573.0在审
发明人： A.R.博伊奈;F.O.达诺斯;J.M.沃勒斯;郭雪翠 -专利权人： 梅里特斯英国第二有限公司
申请日： 2016-02-02 - 公布日： 2022-09-02 - 主分类号： C12N15/63 文献下载
摘要：本发明提供一种用于利用暴露于适体配体(例如小分子)来调控靶基因的表达的平台和使用所述平台的方法。所述平台以多核苷酸基因调控盒为特色，所述多核苷酸基因调控盒被放置于所述靶基因中，并且包括在5′内含子选择性外显子3′内含子背景下安置的合成核糖开关。所述核糖开关包含效应区和感应区(例如结合小分子配体的适体)，使得当所述配体不存在时所述选择性外显子被剪接至靶基因mRNA中，从而阻止所述靶基因的表达。当所述配体存在时，所述选择性外显子不被剪接至所述靶基因mRNA中，从而提供所述靶基因的表达。
通过选择性剪接进行适体介导调节实现基因表达调控

[发明专利]通过适体介导的自切割核酶的控制来调控基因表达-CN201780021411.0有效
发明人： M.J.沃尔斯;O.F.丹诺斯;A.K.博伊恩;V.怎诺;郭雪翠 -专利权人： 梅里特斯英国第二有限公司
申请日： 2017-02-02 - 公布日： 2022-08-23 - 主分类号： C07H21/04 文献下载
摘要：本发明提供了用于通过基于适体的自切割核酶调节来调控基因表达的多核苷酸构建体，以及使用所述构建体响应于结合适体的配体的存在或不存在来调控基因表达的方法。本发明还提供了用于制备和使用响应于适体配体降低靶基因表达的核糖开关以及响应于适体配体增加靶基因表达的核糖开关的方法。
通过适体介导切割控制调控基因表达

[发明专利]用于治疗关节炎疾病的修饰的AAV衣壳蛋白-CN202080064732.0在审
发明人： S·M·G·范德桑登;S·A·斯内克;N·布雷克斯特拉;J·D·芬;D·格林;K·贝尔纳 -专利权人： 梅里特斯英国第二有限公司;海德堡大学
申请日： 2020-07-15 - 公布日： 2022-05-13 - 主分类号： C12N15/864 文献下载
摘要：本发明涉及用于基因疗法的重组腺相关病毒(rAAV)病毒体，其中所述rAAV病毒体包含新型衣壳蛋白。特别地，本发明涉及此类病毒体在基因疗法中用于治疗关节炎疾病，例如像类风湿性关节炎或其症状的用途，优选地通过关节内施用。
用于治疗关节炎疾病修饰 aav 蛋白

[发明专利]通过对选择性剪接进行适体介导的调节来实现的基因表达调控-CN201680020102.7有效
发明人： A.R.博伊奈;F.O.达诺斯;J.M.沃勒斯;郭雪翠 -专利权人： 梅里特斯英国第二有限公司
申请日： 2016-02-02 - 公布日： 2021-10-19 - 主分类号： C12N15/11 文献下载
摘要：本发明提供一种用于利用暴露于适体配体(例如小分子)来调控靶基因的表达的平台和使用所述平台的方法。所述平台以多核苷酸基因调控盒为特色，所述多核苷酸基因调控盒被放置于所述靶基因中，并且包括在5′内含子‑选择性外显子‑3′内含子背景下安置的合成核糖开关。所述核糖开关包含效应区和感应区(例如结合小分子配体的适体)，使得当所述配体不存在时所述选择性外显子被剪接至靶基因mRNA中，从而阻止所述靶基因的表达。当所述配体存在时，所述选择性外显子不被剪接至所述靶基因mRNA中，从而提供所述靶基因的表达。
通过选择性剪接进行适体介导调节实现基因表达调控

[发明专利]用于基因疗法的修饰的rAAV衣壳蛋白-CN201980020100.1在审
发明人： J·D·芬;D·格林;K·贝尔纳;S·A·斯内克;N·布雷克斯特拉;S·M·G·范德桑登 -专利权人： 梅里特斯英国第二有限公司;海德堡大学
申请日： 2019-01-17 - 公布日： 2020-11-27 - 主分类号： A61K35/76 文献下载
摘要：本发明涉及用于基因疗法的重组的腺相关病毒(rAAV)病毒体，其中所述rAAV病毒体包含新型衣壳蛋白。具体地，本发明涉及此类病毒体在基因疗法中用于治疗关节炎疾病诸如类风湿性关节炎或其症状的用途，优选地通过关节内施用。
用于基因疗法修饰 raav 蛋白

[发明专利]通过适体-介导的多腺苷酸化信号可及性来调控基因表达-CN201880026346.5在审
发明人：郭雪翠;J.韩;仲昭敬 -专利权人： 梅里特斯英国第二有限公司
申请日： 2018-02-21 - 公布日： 2019-12-31 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本发明提供用于通过基于适体调节一种或多种多腺苷酸化信号的可及性来调控基因表达的多核苷酸构建体，和使用所述构建体响应于结合适体的配体的存在或不存在来调控基因表达的方法。所述多核苷酸构建体含有核糖开关，所述核糖开关包含适体和效应物茎环，其中效应物茎环包含多腺苷酸化信号序列。
适体多核苷酸构建体多腺苷酸化信号调控基因表达核糖开关效应物茎环构建体配体响应

[发明专利]通过适体调节的RNA酶P切割调控基因表达-CN201880029146.5在审
发明人：郭雪翠 -专利权人： 梅里特斯英国第二有限公司
申请日： 2018-03-02 - 公布日： 2019-12-17 - 主分类号： C12N15/113 文献下载
摘要：本公开提供了用于通过靶基因RNA的适体介导的核糖核酸酶切割来调节靶基因表达的多核苷酸构建体，以及使用所述构建体来响应于结合适体的配体的存在或不存在来调节基因表达的方法。所述多核苷酸构建体含有核糖核酸酶底物序列(例如，RNA酶P底物)和包含效应物区和适体的核糖开关，使得当适体结合配体时，发生靶基因表达。
适体多核苷酸构建体靶基因表达核糖核酸酶靶基因RNA 底物序列调节基因核糖开关结合配体构建体效应物底物介导配体切割响应

[发明专利]基于细胞的高通量适体筛选-CN201780061565.2在审
发明人：郭雪翠;冯磊;A.福布斯 -专利权人： 梅里特斯英国第二有限公司
申请日： 2017-08-03 - 公布日： 2019-09-03 - 主分类号： C12Q1/68 文献下载
摘要：本发明提供用以使用用于调控报道基因的表达的多核苷酸盒来鉴定特异性结合配体的适体或特异性结合适体的配体的基于真核细胞的筛选方法，其中所述多核苷酸盒含有在5′内含子‑选择性外显子‑3′内含子的情形下的核糖开关。所述核糖开关包含效应子区和适体以使当所述适体结合配体时，发生报道基因表达。
适体报道基因多核苷酸核糖开关特异性结合配体筛选特异性结合结合配体真核细胞高通量内含子外显子效应子配体细胞调控

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