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[发明专利]用于治疗杜兴肌营养不良的组合物和方法-CN201980040365.8有效
发明人： H·斯特德曼 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2019-04-16 - 公布日： 2023-10-27 - 主分类号： C12N15/861 文献下载
摘要：本文描述了肌养蛋白或肌养蛋白相关蛋白的三重剪接突变体及其用于治疗杜兴肌营养不良的方法。还提供了病毒载体，其包含编码在指导其表达的调节元件控制下的三重剪接突变肌养蛋白或肌养蛋白相关蛋白的核酸。还提供了组合物，其含有配制用于递送给人患者的这种病毒载体。
用于治疗杜兴肌营养不良组合方法

[发明专利]用于治疗GRN相关成人发作性神经退行性病变的重组腺相关病毒-CN202180072913.2在审
发明人： J·M·威尔逊;C·赫德尔;N·米勒 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2021-08-26 - 公布日： 2023-10-13 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：提供了一种可用于治疗人类患者的成人发作性神经退行性疾病的治疗方案，所述治疗方案包括施用具有AAV1衣壳和包括颗粒蛋白前体(GRN)编码序列的载体基因组的重组腺相关病毒(AAV)载体。还提供了包括重组AAV载体的组合物和治疗患者的成人发作性神经退行性疾病的方法，所述方法包括施用所述重组AAV载体。
用于治疗 grn 相关成人发作神经退行性病变重组病毒

[发明专利]组合物及其用于治疗安格尔曼综合征的用途-CN202180085876.9在审
发明人： J·珀西瓦尔;R·施密德;J·M·威尔逊 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2021-12-01 - 公布日： 2023-08-29 - 主分类号： C07K14/435 文献下载
摘要：本发明提供了一种具有包含UBE3A编码序列的载体基因组的rAAV。本发明还提供了一种用于在具有神经元中的缺陷型UBE3A表达的患者中治疗安格尔曼综合征(AS)的一种或多种症状的方法，其中所述方法包括递送具有编码UBE3A的核酸序列的rAAV。
组合及其用于治疗安格尔曼综合征用途

[发明专利]用于治疗法布里病的组合物和方法-CN202180081451.0在审
发明人： J·奥尔多 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2021-10-08 - 公布日： 2023-08-29 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：本文提供了编码功能性人α‑半乳糖苷酶A(hGLA)的多核苷酸序列和含有这些编码序列的表达盒。还提供了载体，如具有载体基因组的重组腺相关病毒(rAAV)载体，所述载体基因组包括与一个或多个调节序列可操作地连接的hGLA编码序列。此外，提供了含有这些表达盒和rAAV的组合物，以及使用这些组合物治疗法布里病的方法。
用于治疗法布里病组合方法

[发明专利]具有组织特异性靶向基序的新型组合物和含有其的组合物-CN202180085871.6在审
发明人： J·M·威尔逊;J·J·西姆斯;Y·元 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2021-12-01 - 公布日： 2023-08-29 - 主分类号： C07K14/005 文献下载
摘要：本文提供了组合物，所述组合物包含与重组载体的靶向蛋白连接或插入重组载体的靶向蛋白中的靶向肽，所述重组载体具有至少一个外源肽，所述外源肽包括N‑x‑(T/I/V/A)‑(K/R)(SEQ ID NO:47)的氨基酸序列。提供了提供具有突变衣壳或包膜蛋白的此类缀合物、靶向肽或重组载体的组合物以及其用途。
具有组织特异性靶向新型组合含有

[发明专利]可用于治疗夏科-马里-图思病的组合物-CN202180062652.6在审
发明人： J·M·威尔逊;C·欣德尔;E·沃克曼 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2021-07-13 - 公布日： 2023-07-14 - 主分类号： C12N15/86 文献下载
摘要：本文提供了可用于治疗患有CMT2的患者的rAAV和其它载体以及组合物，所述rAAV和其它载体以及组合物包括：(a)重组核酸序列，所述重组核酸序列编码与调控序列可操作地连接的工程化人线粒体融合蛋白2编码序列，所述调控序列引导其在人靶细胞中表达。还提供了可用于治疗患有CMT2的患者的rAAV和其它载体以及组合物，所述rAAV和其它载体以及组合物包括：(b)核酸序列，所述核酸序列编码对人CMT2A受试者中的内源性人线粒体融合蛋白2序列具有特异性的至少一个miRNA，其中miRNA编码序列与调控序列可操作地连接，所述调控序列引导其在所述受试者中表达。进一步提供了含有工程化hMfn2编码序列和至少一个miRNA编码序列两者的组合物，其中所述工程化人线粒体融合蛋白2编码序列在编码的miRNA的靶位点中具有与所述CMT2A患者中的内源性人线粒体融合蛋白2不同的序列。
用于治疗马里图思病组合

[发明专利]编码GLP-1受体激动剂融合物的病毒载体和其在治疗代谢性疾病中的用途-CN202180072447.8在审
发明人： J·M·维尔松;C·欣德雷尔;堀内真 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2021-08-24 - 公布日： 2023-07-14 - 主分类号： C12N15/87 文献下载
摘要：提供了用于治疗受试者的代谢性疾病的组合物和方法。提供了一种病毒载体，所述病毒载体包含核酸分子，所述核酸分子包括编码GLP‑1受体激动剂融合蛋白的序列和指导其表达的调控序列。
编码 glp 受体激动剂融合病毒载体治疗代谢性疾病中的用途

[发明专利]编码GLP-1受体激动剂融合体的病毒载体及其在治疗猫科动物代谢疾病中的用途-CN202180072448.2在审
发明人： J·M·威尔逊;C·欣德尔;堀内真 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2021-08-24 - 公布日： 2023-07-04 - 主分类号： A61K38/22 文献下载
摘要：本发明提供了用于治疗猫科动物的II型糖尿病的组合物和方法。提供了一种病毒载体，其包括含有编码猫GLP‑1受体激动剂的序列的核酸分子。
编码 glp 受体激动剂融合病毒载体及其治疗猫科动物代谢疾病中的用途

[发明专利]用于基因治疗应用的犬科动物和猫科动物诱导型表达构建体-CN202180065669.7在审
发明人： J·M·威尔逊;C·欣德尔;堀内真 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2021-07-26 - 公布日： 2023-06-06 - 主分类号： C12N15/11 文献下载
摘要：本文提供了包含诱导型基因表达系统的核酸分子、载体和重组AAV。所述系统包括：转基因，其编码与包含启动子的表达控制序列可操作地连接的基因产物；激活结构域，其包含犬科动物或猫科动物反式激活结构域和犬科动物或猫科动物FKBP12‑雷帕霉素相关蛋白(FRAP)的FKBP12‑雷帕霉素结合(FRB)结构域；DNA结合结构域，其包含锌指同源结构域(ZFHD)和一个、两个或三个FK506结合蛋白结构域(FKBP)亚基基因；和至少8个拷贝的ZFHD结合位点(8XZFHD)，随后是最小IL2启动子。有效量的雷帕霉素或雷帕霉素类似物的存在诱导所述转基因在宿主细胞中表达。
用于基因治疗应用动物猫科诱导表达构建

[发明专利]新型AAV衣壳和含有新型AAV衣壳的组合物-CN202180070175.8在审
发明人： J·M·威尔逊;K·纳姆比亚;王强;J·A·西德兰;R·A·马丁诺 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2021-08-13 - 公布日： 2023-06-02 - 主分类号： C12N15/86 文献下载
摘要：本文提供了新型AAV衣壳和包括所述新型AAV衣壳的重组AAV载体。在一个实施例中，与现有技术的AAV相比，采用新型AAV衣壳的载体显示所选靶组织的转导增加。
新型 aav 含有组合

[发明专利]鞘内施用腺伴随病毒载体用于基因治疗-CN202211446103.1在审
发明人： J.M.维尔森;C.辛德勒;W.T.罗思维尔 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2016-10-27 - 公布日： 2023-06-02 - 主分类号： A61K39/395 文献下载
摘要：本发明涉及鞘内施用腺伴随病毒载体用于基因治疗。具体地，描述了经配制用于鞘内递送至中枢神经系统的包含至少一种AAV载体的组合物。所述组合物包含至少一个表达盒和药学上可接受的载体，所述表达盒含有与其表达控制序列连接的编码免疫球蛋白构建体的序列。免疫球蛋白构建体可以是经修饰以对新生Fc受体(FcRn)具有降低的或不可测量的亲和力的免疫球蛋白。
施用伴随病毒载体用于基因治疗

[发明专利]可用于治疗克拉伯病的组合物-CN202180049138.9在审
发明人： J·M·威尔逊;J·豪多;N·卡茨 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2021-05-11 - 公布日： 2023-05-02 - 主分类号： C12N9/38 文献下载
摘要：提供了一种药物组合物，所述药物组合物被调配用于递送重组腺相关病毒(rAAV)载体，所述rAAV载体包括AAV衣壳和具有人半乳糖神经酰胺酶(GALC)编码序列的载体基因组。还提供了用于治疗克拉伯病的方法和包括rAAV的药物组合物用于治疗克拉伯病的用途。
用于治疗克拉组合

[发明专利]用于治疗补体介导的疾病的组合物和方法-CN202211039079.X在审
发明人：宋文超;D.古利帕利;三轮隆史 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2016-09-23 - 公布日： 2023-04-18 - 主分类号： C12N15/864 文献下载
摘要：本发明涉及用于治疗补体介导的疾病的组合物和方法。提供了具有表达盒的重组载体，所述表达盒包含修饰的人因子H(hfH)基因，其中所述hfH基因编码hfH蛋白变体，所述hfH蛋白变体包含SCR1‑4、19‑20和以下的一个或多个：SCR7、SCR17和/或SCR18。也提供了包含该载体的药物组合物及其在治疗AMD和/或其它补体相关疾病中的用途。
用于治疗补体疾病组合方法

[发明专利]用于眼病的基因疗法-CN201680081801.2有效
发明人： J.班尼特;J.班尼切利;J.孙 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2016-12-13 - 公布日： 2023-04-18 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：提供了在受试者中治疗眼病的组合物和方法。在一方面，提供了腺相关病毒载体，其包括包含编码CNGA3的序列的核酸分子。在另一方面，提供了腺相关病毒载体，其包括包含编码CNGB3的序列的核酸分子。在另一方面，提供了腺相关病毒载体，其包括包含编码REP‑1的序列的核酸分子。在所需实施方案中，该受试者是人、猫、狗、绵羊或非人类灵长类。
用于眼病基因疗法

[发明专利]用于治疗家族性高胆固醇血症的基因疗法-CN202211286244.1在审
发明人： J.M.威尔逊;D.J.拉德 -专利权人： 宾夕法尼亚州大学信托人
申请日： 2016-12-09 - 公布日： 2023-04-14 - 主分类号： A61K48/00 文献下载
摘要：提供了组合物和方案，其可用于降低以下中的一种或多种：受试者中的LDL‑胆固醇、总胆固醇和/或空腹甘油三酯，和/或将LDL载脂蛋白B（apoB）的分级分解率（FCR）从基线改变至rAAV施用后的所选时间点。所述方法涉及经外周静脉通过输注向人受试者施用复制缺陷型重组腺相关病毒（rAAV）的悬浮液。
用于治疗家族胆固醇基因疗法

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