[发明专利]因子XII(哈格曼因子)(F12)、激肽释放酶B、血浆(夫列契因子)1(KLKB1)和激肽原1(KNG1)iRNA组合物及其使用方法有效
| 申请号： | 201680039784.6 | 申请日： | 2016-05-05 |
| 公开（公告）号： | CN108271386B | 公开（公告）日： | 2022-07-15 |
| 发明（设计）人： | A·阿金克;G·辛克尔;M·迈尔;J·巴特勒;刘璟璇 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;侯宝光 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | 本发明涉及靶向激肽释放酶B、血浆(夫列契因子)1(KLKB1)基因、因子XII(哈格曼因子)(F12)基因、或激肽原1(KNG1)基因的RNAi剂，如双链RNAi剂，及使用这些RNAi剂来抑制KLKB1基因、F12基因、和/或KNG1基因的表达的方法以及治疗具有遗传性血管性水肿(HAE)和/或与接触活化途径相关病症的受试者的方法。 | ||
| 搜索关键词： | 因子 xii 哈格曼 f12 激肽释放酶 血浆 夫列契 klkb1 激肽原 kng1 irna | ||
【主权项】：
1.一种双链核糖核酸(dsRNA)剂，用于抑制因子XII(哈格曼因子)(F12)的表达，其中，该dsRNA剂包含正义链及反义链，其中，该正义链包含至少15个邻接核苷酸且与SEQ ID NO:9的核苷酸序列差异不超过3个核苷酸；并且该反义链包含至少15个邻接核苷酸且与SEQ ID NO:10的核苷酸序列差异不超过3个核苷酸。
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