[发明专利]包括源自多能干细胞神经前体细胞的用于治疗退行性脑病的药物组合物

权利要求书

1.一种用于预防或治疗退行性脑病的药物组合物，其包括从多能干细胞分化的神经前体细胞作为活性成分。

2.根据权利要求1所述的组合物，其中，所述多能干细胞选自由核移植多能干细胞、单倍体衍生多能干细胞、逆分化多能干细胞以及胚胎干细胞所组成的组中的任一种。

3.根据权利要求1所述的组合物，其中，

所述退行性脑病是选自由阿尔茨海默病、帕金森氏病、亨廷顿病、轻度认知障碍、大脑淀粉样血管病、唐氏综合症、淀粉样蛋白脑卒中、系统性淀粉样变病、荷兰型淀粉样变病、尼曼-匹克病、老年性痴呆、肌萎缩侧索硬化、脊髓小脑萎缩症、抽动秽语综合征、弗里德里希共济失调症、马查多-约瑟夫病、路易体痴呆、肌张力障碍、进行性核上性麻痹综合征以及额颞痴呆所组成的组中的任一种疾病。

4.根据权利要求1所述的组合物，其中，所述组合物用于静脉内、海马内、脑内、颅内、脊椎内、脑脊液内、脑室内，或鞘内施用。

5.根据权利要求1所述的组合物，其中，所述神经前体细胞通过二维培养在包括蛋白激酶C-β抑制剂和骨形态发生蛋白抑制剂的培养基中三维培养所述多能干细胞而形成的胚胎体来分化。

6.根据权利要求5所述的组合物，其中，所述多能干细胞在无饲养细胞条件下培养。

7.根据权利要求5所述的组合物，其中，所述PKC-β抑制剂是选自由2-[1-(3-二甲基氨基丙基)-5-甲氧基吲哚-3-基]-3-(1H-吲哚-3-基)马来酰亚胺、3-(1-(3-咪唑-1-基丙基)-1H-吲哚-3-基)-4-苯胺基-1H-吡咯-2,5-二酮、3-(1H-吲哚-3-基)-4-[2-(4-甲基哌嗪-1-基)喹唑啉-4-基]吡咯-2,5-二酮、3-{1-[3-(脒基硫代)丙基]-1H-吲哚-3-基}-3-(1-甲基-1H-吲哚-3-基)马来酰亚胺甲磺酸盐、13-羟基十八碳二烯酸双吲哚马来酰亚胺、2,6-二氨基-N-([1-氧代十三烷基)-2-哌啶基]甲基)己酰胺、4'-二甲基氨基-4'-羟基星孢菌素、以及3-(13-甲基-5-氧代-6,7-二氢-5H-吲哚[2,3-a]吡咯并[3,4-c]咔唑-12(13H)-yl)丙腈所组成的组中的任一种。

8.根据权利要求5所述的组合物，其中，所述BMP抑制剂选自由Dorsom orphin(6-[4-[2-(1-哌啶基)乙氧基]苯基]-3-(4-哌啶基)吡唑并[1,5-a]嘧啶)；dorsomorphin homolog1(DMH1)(4-[6-[4-异丙氧基苯基]吡唑并[1,5-a]嘧啶-3-基]喹啉)；K 02288(3-[(6-氨基-5-(3,4,5-三甲氧苯基)-3-吡啶基]苯酚)；LDN 212854(5-(6-(4-(1-哌嗪基)苯基)吡唑并[1,5-a]嘧啶-3-基)喹啉)；以及Noggin多肽所组成的组中的任一种。

9.根据权利要求5所述的组合物，其中，所述三维培养进行1天至10天。

10.根据权利要求5所述的组合物，其中，所述二维培养进行1天至15天。

11.一种从多能干细胞分化的神经前体细胞的用途，所述神经前体细胞用于制备用于预防或治疗退行性脑病的药物组合物。

12.一种预防或治疗退行性脑病的方法，其包括将从多能干细胞分化的神经前体细胞的有效量施用于需要其的个体。