[发明专利]通过修饰异常或反常表达基因的表达来治疗性干预个体的遗传病

权利要求书

1.BMP4反义寡核苷酸化合物在制备通过降低、抑制和/或拮抗 骨形态发生蛋白4(BMP4)在个体的细胞中的表达而减轻所述 个体中杜兴氏肌营养不良的症状的药剂中的应用，其中，所述 细胞是肌细胞的前体。

2.根据权利要求1所述的应用，其中，使用病毒载体作为提供所 述反义寡核苷酸的手段，其中所述病毒载体包括用于表达所述 反义寡核苷酸的表达盒。

3.根据权利要求1或2所述的应用，进一步包括第二种化合物在 用于制备减轻所述个体的杜兴氏肌营养不良的症状的药剂中 的应用，其中所述第二种化合物向所述个体的肌细胞提供与所 述杜兴氏肌营养不良有关的抗肌萎缩蛋白基因的至少部分正 常功能，并且其中，所述第二种化合物包括寡核苷酸，用于跳 跃所述抗肌萎缩蛋白基因的外显子。

4.根据权利要求1或2所述的应用，其中所述反义寡核苷酸互补 于BMP-4的外显子的外显子内部部分。

5.根据权利要求4所述的反义寡核苷酸的应用，其中，BMP-4 的外显子是外显子4。

6.根据权利要求5所述的反义寡核苷酸的应用，其中，所述反义 寡核苷酸的碱基序列为5’cca gug cug ugg auc ugc ucu u3’。